Impactul transferului de gene Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă asupra calității vieții legate de sănătate

Repere din al 15-lea Congres Anual al EAHAD

Impactul transferului de gene Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă asupra calității vieții legate de sănătate

B.O'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K.Peerlinck⁴; JDWang⁵; G.Lowe⁶; CWTan⁷; A.Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E.Cockrell¹¹; D.Pepperell¹²; H.Chambost¹³; MLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J.Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Societatea Irlandeză de Hemofilie;²Trinity College, Dublin, Irlanda;³Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Universitatea din Witwatersrand și NHLS, Johannesburg, Africa de Sud;⁴Departamentul de Medicină Vasculară și Centrul de Hemostază și Hemofilie, Spitalele Universitare Leuven, Leuven, Belgia;⁵Centrul pentru Boli Rare și Hemofilie, Spitalul General de Veterani Taichung, Taichung, Taiwan, Provincia Chinei;⁶West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Regatul Unit;⁷Departamentul de Hematologie, Spitalul Regal Adelaide, Adelaide, Australia;⁸Centrul de Tratament al Hemofiliei, Universitatea din California Davis, Sacramento, Statele Unite;⁹Unitatea de Hemostază și Tromboză, Centrul de Tratare a Hemofiliei, Spitalul Alfred, Melbourne;¹⁰Institutul de Hematologie, Spitalul Regal Prince Alfred, Camperdown, Australia;¹¹Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Statele Unite ale Americii;¹²Departamentul de Hematologie, Spitalul Fiona Stanley, Murdoch, Australia;¹³AP-HM, Departamentul de Oncologie Hematologie Pediatrică, Spitalul de Copii La Timone, Universitatea Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marsilia, Franța;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spania;¹⁵Departamentul de Hematologie, Spitalul Universitar Southampton, Southampton, Regatul Unit;¹⁶Departamentul de Medicină, Universitatea Washington din St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Statele Unite ale Americii;¹⁸Universitatea McMaster, Hamilton, Canada;¹⁹Centrul de tratament complet al hemofiliei, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Germania;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Statele Unite

Puncte cheie de date

Scoruri totale și de domeniu Haemo-QOL-A

Scoruri totale și de domeniu Haemo-QOL-A

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05 și ^dP < 0.001. Caratul aldine indică faptul că CFB a avut o explorare P-valoare < 0.05. Haemo-QOL-A, Chestionar privind calitatea vieții specific hemofiliei pentru adulți.

Rezultatele analizei Haemo-QOL-A pentru studiul de fază 3 GENEr8-1 a terapiei genice cu valoctocogene roxaparvovec pentru hemofilie A. Scorurile de domeniu și totale sunt afișate pentru momentul inițial, săptămâna 26 și săptămâna 52. Umbrirea roz indică o modificare medie față de valoarea inițială (CFB) care este ≥ diferența importantă clinic (CID) pentru scorurile de domeniu (6.0) și scorul total (5.5).