Impactul transferului de gene Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă asupra calității vieții legate de sănătate
Repere din al 15-lea Congres Anual al EAHAD

Impactul transferului de gene Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă asupra calității vieții legate de sănătate

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Societatea Irlandeză de Hemofilie;2Trinity College, Dublin, Irlanda;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Universitatea din Witwatersrand și NHLS, Johannesburg, Africa de Sud;4 Departamentul de Medicină Vasculară și Centrul de Hemostază și Hemofilie, Spitalele Universitare Leuven, Leuven, Belgia;5 Centrul pentru Boli Rare și Hemofilie, Spitalul General de Veterani Taichung, Taichung, Taiwan, Provincia Chinei;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Regatul Unit;7 Departamentul de Hematologie, Spitalul Regal Adelaide, Adelaide, Australia;8 Centrul de Tratament al Hemofiliei, Universitatea din California Davis, Sacramento, Statele Unite;9 Unitatea de Hemostază și Tromboză, Centrul de Tratare a Hemofiliei, Spitalul Alfred, Melbourne;10 Institutul de Hematologie, Spitalul Regal Prince Alfred, Camperdown, Australia;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Statele Unite ale Americii;12 Departamentul de Hematologie, Spitalul Fiona Stanley, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Departamentul de Oncologie Hematologie Pediatrică, Spitalul de Copii La Timone, Universitatea Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marsilia, Franța;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spania;15 Departamentul de Hematologie, Spitalul Universitar Southampton, Southampton, Regatul Unit;16 Departamentul de Medicină, Universitatea Washington din St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Statele Unite ale Americii;18 Universitatea McMaster, Hamilton, Canada;19 Centrul de tratament complet al hemofiliei, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Germania;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Statele Unite

Puncte cheie de date

Scoruri totale și de domeniu Haemo-QOL-A

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 și dP < 0.001. Caratul aldine indică faptul că CFB a avut o explorare P-valoare < 0.05. Haemo-QOL-A, Chestionar privind calitatea vieții specific hemofiliei pentru adulți.

Rezultatele analizei Haemo-QOL-A pentru studiul de fază 3 GENEr8-1 a terapiei genice cu valoctocogene roxaparvovec pentru hemofilie A. Scorurile de domeniu și totale sunt afișate pentru momentul inițial, săptămâna 26 și săptămâna 52. Umbrirea roz indică o modificare medie față de valoarea inițială (CFB) care este ≥ diferența importantă clinic (CID) pentru scorurile de domeniu (6.0) și scorul total (5.5).

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial