Folosirea aferezei pentru a elimina anticorpii AAV neutralizați la pacienții anterior excluse din terapia genică
Repere ale celei de-a 23-a reuniuni anuale a ASGCT

Folosirea aferezei pentru a elimina anticorpii AAV neutralizați la pacienții anterior excluse din terapia genică

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Regatul Unit

2University College London, Londra, Regatul Unit

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Regatul Unit

Puncte cheie de date

Până la 70% dintre pacienții cu hemofilie pot exprima anticorpi care împiedică tratamentul cu vectori AAV pentru terapia genică. Acest studiu arată că plasmafereza cu filtrare dublă (DFPP) poate fi utilizată pentru a reduce titlurile de anticorpi neutralizanți (NAb) AAVS3 pentru a se alinia la criteriile de eligibilitate a încercării.

Rezultate de la pacienți cu sau fără cicluri consecutive de DFPP folosind testul de inhibare a transducției luciferazei strălucitoare (BL-TIA). Ciclurile consecutive au fost mai eficiente decât ciclurile non-consecutive în reducerea titrelor Nab. Analiza de regresie a prezis că 5 cicluri ar reduce titlul de AAVS3 NAb inițial cu 94%, ceea ce ar permite tratarea a 60% dintre pacienți.

CONTINUT ASEMANATOR