Urmărirea a mai mult de 5 ani într-o cohortă de pacienți cu hemofilie B tratați cu terapie genetică cu virusul adeno-asociat Fidanacogene Elaparvovec
Repere de la cea de-a 63-a întâlnire anuală ASH

Urmărirea a mai mult de 5 ani într-o cohortă de pacienți cu hemofilie B tratați cu terapie genetică cu virusul adeno-asociat Fidanacogene Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, dr4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, și Jeremy Rupon, MD9

1Spitalul de copii din Philadelphia, Philadelphia, PA
2Centrul de Medicină Avansată din Mississippi, Madison, MS
3Terapii celulare și moleculare, Spitalul Regal Prince Alfred, SLHD, Australia
4Universitatea din California Davis, Sacramento, CA
5Perelman School of Medicine de la Universitatea din Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Centrul de tratament al hemofiliei, UC Davis, Sacramento, CA
7Universitatea din Toronto, Spitalul St. Michael, Toronto, Canada
8Universitatea Columbia, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Regatul Unit
11Pfizer Inc, New York, NY

Puncte cheie de date

FIX Activitatea de-a lungul timpului după perfuzia cu Fidanacogene Elaparvovec

Activitate FIX (de la data limită din decembrie 2020) pentru cei 15 participanți la studiul clinic de fază 1/2 cu fidanacogene elaparvovec care au primit o doză de 5e11 vg/kg. Activitatea FIX a fost determinată utilizând testul de coagulare într-o etapă bazat pe Actin FSL de laborator central. Nivelurile medii de activitate FIX au rămas în intervalul de severitate a hemofiliei uşoare: 22.8%, anul 1 (n = 15); 25.4%, anul 2 (n = 14); 22.9%, anul 3 (n = 14); 24.9%, anul 4 (n = 9); și 19.8%, anul 5 (n = 7).

ABR De-a lungul timpului După infuzia de Fidanacogene Elaparvovec

ABR pentru 14 dintre cei 15 participanți la faza 1/2 care au participat la studiul de urmărire pe termen lung. Doar 9 și 5 participanți au atins intervalele de timp de urmărire de 5 ani și, respectiv, 6 ani. De la perfuzia pre-vectorală, ABR medie a variat între 0.1-0.9 pe an pe parcursul urmăririi și niciun participant nu a reluat profilaxia FIX.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial