Urmărirea a mai mult de 5 ani într-o cohortă de pacienți cu hemofilie B tratați cu terapie genetică cu virusul adeno-asociat Fidanacogene Elaparvovec

Repere de la cea de-a 63-a întâlnire anuală ASH

Urmărirea a mai mult de 5 ani într-o cohortă de pacienți cu hemofilie B tratați cu terapie genetică cu virusul adeno-asociat Fidanacogene Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, dr⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, și Jeremy Rupon, MD⁹

¹Spitalul de copii din Philadelphia, Philadelphia, PA
²Centrul de Medicină Avansată din Mississippi, Madison, MS
³Terapii celulare și moleculare, Spitalul Regal Prince Alfred, SLHD, Australia
⁴Universitatea din California Davis, Sacramento, CA
⁵Perelman School of Medicine de la Universitatea din Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Centrul de tratament al hemofiliei, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Universitatea din Toronto, Spitalul St. Michael, Toronto, Canada
⁸Universitatea Columbia, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Regatul Unit
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Puncte cheie de date

FIX Activitatea de-a lungul timpului după perfuzia cu Fidanacogene Elaparvovec
ABR De-a lungul timpului După infuzia de Fidanacogene Elaparvovec

FIX Activitatea de-a lungul timpului după perfuzia cu Fidanacogene Elaparvovec

Activitate FIX (de la data limită din decembrie 2020) pentru cei 15 participanți la studiul clinic de fază 1/2 cu fidanacogene elaparvovec care au primit o doză de 5e11 vg/kg. Activitatea FIX a fost determinată utilizând testul de coagulare într-o etapă bazat pe Actin FSL de laborator central. Nivelurile medii de activitate FIX au rămas în intervalul de severitate a hemofiliei uşoare: 22.8%, anul 1 (n = 15); 25.4%, anul 2 (n = 14); 22.9%, anul 3 (n = 14); 24.9%, anul 4 (n = 9); și 19.8%, anul 5 (n = 7).

ABR De-a lungul timpului După infuzia de Fidanacogene Elaparvovec

ABR pentru 14 dintre cei 15 participanți la faza 1/2 care au participat la studiul de urmărire pe termen lung. Doar 9 și 5 participanți au atins intervalele de timp de urmărire de 5 ani și, respectiv, 6 ani. De la perfuzia pre-vectorală, ABR medie a variat între 0.1-0.9 pe an pe parcursul urmăririi și niciun participant nu a reluat profilaxia FIX.