Steven W. Pipe, MD
Repere din Congresul ISTH 2021

Evoluția terapiei genice vectoriale AAV este în curs de desfășurare în hemofilie. Caracteristicile unice ale BAY 2599023 vor răspunde nevoilor remarcabile?

SW Pipe1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite

2Manchester University Dept. of Hematology, Manchester, Marea Britanie

3Universitatea din Wisconsin – Madison, Madison, Statele Unite

4Spitalul național de specialitate pentru tratamentul activ al bolilor hematologice, Sofia, Bulgaria

5Centrele medicale ale Universității din Amsterdam, Universitatea din Amsterdam, Amsterdam, Olanda

6Institutul de Hemostaseologie Clinică și Medicină Transfuzională, Universitatea Saarland, Homburg, Germania

7Bayer, Wuppertal, Germania

8Bayer, Basel, Elveția

Puncte cheie de date

Proiectarea studiului de faza 1/2

Criterii de incluziune, dozarea cohortei și obiectivele finale ale studiului pentru faza în curs 1/2 BAY2599023 studiu de determinare a dozei. Bărbații cu hemofilie A severă, fără antecedente cunoscute de inhibitori FVIII, un titru de anticorp neutralizant AAVhu37 ≤ 5 și> 150 de zile de expunere la produsele FVIII au fost înscriși secvențial în trei cohorte de doze pentru a primi o singură perfuzie intravenoasă de BAY2599023, cu cel puțin doi pacienți per nivelul dozei (pacienții care vor fi înrolați în Cohorta 4 vor primi 4 × 1013 copii ale genei / kg).

Expresia factorului FVIII după perfuzia de BAY2599023

Nivelurile de expresie FVIII după perfuzia transgenică cu primele 3 doze la un total de 8 pacienți. La datele întrerupte, 21 mai 2021, nivelurile de FVIII șterse din domeniul B cromogen au fost disponibile pentru o perioadă cuprinsă între 12 săptămâni pentru pacientul 8 până la 100 săptămâni pentru pacientul 2. S-a observat un răspuns la doză de la cohorta 1 la cohorta 3, cu niveluri susținute de FVIII atinse într-un timp de până la> 23 de luni. Niciunul dintre pacienți nu a raportat sângerări spontane sau alte sângerări care necesită tratament, odată cu atingerea nivelurilor de FVIII de protecție> 11 UI / dL.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial