Etranacogen dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul genei la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă

Repere din al 14-lea Congres Anual al EAHAD

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD¹, Adam Giermasz, MD, dr², Dr. Giancarlo Castaman³, Nigel S. Key, MBchB⁴, Susan U. Lattimore, RN⁵, Frank WG Leebeek, MD⁶, Wolfgang A. Miesbach, MD, dr⁷, Michael Recht, MD, dr⁵, Esteban Gomez, MD⁸, Robert Gut, MD, dr⁹și Steven W. Pipe, MD¹⁰

¹Universitatea din California San Diego, La Jolla, CA, SUA

²Universitatea din California Davis, Sacramento, CA, SUA

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florența, Italia

⁴Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, SUA

⁵Oregon Health and Science University, Portland, SUA

⁶Centrul Medical Universitar Erasmus, Rotterdam, Olanda

⁷Spitalul Universitar din Frankfurt, Germania

⁸Spitalul de Copii Phoenix, Phoenix, SUA

⁹uniQure Inc, Lexington, MA, SUA

¹⁰Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI, SUA

Puncte cheie de date

Activitatea FIX după AAV5-Padova hFIX Vector Infusion
Sângerări după AAV5-Padova hFIX Vector Infusion

Activitatea FIX după AAV5-Padova hFIX Vector Infusion

După perfuzie de 2x10¹³ gc / kg, obiectivul primar al activității FIX ≥ 5% la 6 săptămâni după perfuzie a fost atins la toți cei 3 participanți. Activitatea medie FIX la 2 ani a fost de 44.2%, iar activitatea FIX a fost stabilă din anul 1 până în anul 2.

Sângerări după AAV5-Padova hFIX Vector Infusion

Peste 2 ani, 2 din 3 participanți nu au avut sângerări sau au folosit concentrat FIX. Al treilea participant a folosit un total de 2 perfuzii de terapie de substituție FIX (1 sângerare suspectată și 1 confirmată) în diferite ocazii (cu excepția intervenției chirurgicale). Toți participanții rămân fără profilaxie la 2 ani după perfuzie.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

Ce cauti?

Tag-uri populare

Repere din al 14-lea Congres Anual al EAHAD

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Puncte cheie de date

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

O istorie a tratamentului cu hemofilie: terapie fără substituție a terapiei cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: o introducere în transferul genic al vectorului viral adeno-asociat

Cunoașterea terapiei genice: terminologie și concepte

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: preocupări comune în terapia cu gene

O istorie a tratamentului cu hemofilie: înlocuirea factorilor în terapia cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: alte strategii și ținte

Podcast-uri de terapie genică

Ce trebuie să ia în considerare acum centrele de tratament pentru hemofilie în pregătirea disponibilității anticipate a terapiei genice?

Interpretarea dozelor vectoriale în studiile clinice ale terapiei cu gene de hemofilie

Terapia genică a hemofiliei la pacienții cu istoric de inhibitori

Măsurarea în laborator a produselor de terapie cu gene de hemofilie / activitatea factorilor

Transferul de gene mediat de virusul adeno-asociat (AAV): De ce aceasta este strategia predominantă pentru terapia genică a hemofiliei?

Partea a 1-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Partea a 2-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Monitorizare pe termen lung în urma terapiei cu gene de hemofilie

Repere din atelierul al 15-lea NHF privind noile tehnologii și transferul de gene pentru hemofilie

Despre

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.