Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul genei la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă
Repere din al 14-lea Congres Anual al EAHAD

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, dr2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, dr7, Michael Recht, MD, dr5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, dr9și Steven W. Pipe, MD10

1Universitatea din California San Diego, La Jolla, CA, SUA

2Universitatea din California Davis, Sacramento, CA, SUA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florența, Italia

4Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, SUA

5Oregon Health and Science University, Portland, SUA

6Centrul Medical Universitar Erasmus, Rotterdam, Olanda

7Spitalul Universitar din Frankfurt, Germania

8Spitalul de Copii Phoenix, Phoenix, SUA

9uniQure Inc, Lexington, MA, SUA

10Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI, SUA

Puncte cheie de date

Activitatea FIX după AAV5-Padova hFIX Vector Infusion

După perfuzie de 2x1013 gc / kg, obiectivul primar al activității FIX ≥ 5% la 6 săptămâni după perfuzie a fost atins la toți cei 3 participanți. Activitatea medie FIX la 2 ani a fost de 44.2%, iar activitatea FIX a fost stabilă din anul 1 până în anul 2.

Sângerări după AAV5-Padova hFIX Vector Infusion

Peste 2 ani, 2 din 3 participanți nu au avut sângerări sau au folosit concentrat FIX. Al treilea participant a folosit un total de 2 perfuzii de terapie de substituție FIX (1 sângerare suspectată și 1 confirmată) în diferite ocazii (cu excepția intervenției chirurgicale). Toți participanții rămân fără profilaxie la 2 ani după perfuzie.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive