Elucidarea mecanismului din spatele discrepanței testului factor VIII derivat din AAV
Repere de la cel de-al 30-lea Congres al ISTH

Elucidarea mecanismului din spatele discrepanței testului factor VIII derivat din AAV

Prezentat de: Anna Sternberg, PhD, Spitalul de Copii din Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Statele Unite ale Americii

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Spitalul de Copii din Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Statele Unite

Puncte cheie de date

Test de coagulare în 2 etape

Două experimente care sugerează că discrepanța testului FVIII este independentă de vWF. Rezultatele testului de coagulare în 2 etape din stânga arată activitatea crescută a FVIII derivat din transgenă (AAV-FVIII) în comparație cu FVIII recombinant de tip sălbatic (rFVIII-WT), precum și cu un FVIII recombinant cu afinitate scăzută pentru vWF (rFVIII-E1682K). ). Graficul din dreapta arată asemănarea raportului test în 1 etapă (OSA)/test cromogen (CSA) după perfuzia de AAV8-hFVIII la șoareci cu deficit atât în ​​FVIII, cât și în vWF atunci când OSA este efectuată în prezența sau absența vWF .

Comparația activității AAV-FVIIIa

Comparația activității AAV-FVIIIa cu variantele recombinate de WT-FVIIIa și FVIII recombinate cu stabilitate A2 îmbunătățită (rFVIIIa-E1984V și rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa și rFVIIIa-WT au activitate similară în comparație cu activitatea crescută în variantele recombinante cu afinitate crescută pentru A2. Aceste rezultate sugerează că diferențele de disociere a subunității FVIII A2 este puțin probabil să țină cont de discrepanțe ale testului factorului OSA/CSA.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial