Eficacitatea și siguranța Etranacogen Dezaparvovec la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă: primele date din faza 3 Speranța-B Procesul de terapie genică
Repere din al 14-lea Congres Anual al EAHAD

Eficacitatea și siguranța Etranacogen Dezaparvovec la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă: primele date din faza 3 Speranța-B Procesul de terapie genică

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, dr2, Cheia Nigel S, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, dr7, Michiel Coppens, MD, dr8, Niamh O'Connell, MB dr9, K. John Pasi, MBChB, dr10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, dr.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, dr16, Robert Klamroth, MD, dr17, Richard S Lemons, MD, dr18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, dr27, Michael Wang, MD28, MD Allison P Wheeler29, Dr. Eileen K Sawyer30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Dr. Wolfgang Miesbach, dr31

1Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI, SUA

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, SUA

3Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, NC, SUA

4Erasmus MC, Centrul Medical Universitar, Rotterdam, Olanda

5Centrul pentru tulburări de sângerare și coagulare, Spitalul Universitar Careggi, Florența, Italia

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Olanda

7Departamentul de Medicină Vasculară și Centrul de Hemofazie și Hemofilie, Spitale Universitare Leuven, Leuven, Belgia

8Departamentul de Medicină Vasculară, Științe cardiovasculare din Amsterdam, Centrele medicale ale Universității din Amsterdam, Universitatea din Amsterdam, Amsterdam, Olanda

9Centrul Național de Coagulare, Spitalul St James, Dublin, Irlanda

10Royal London Haemophilia Center, Barts și London School of Medicine and Dentistry, Londra, Marea Britanie

11Rigshospitalet, Copenhaga, Danemarca

12Centrul Medical Universitar Groningen, Groningen, Olanda

13Universitatea din California San Diego, La Jolla, CA, SUA

14Spitalul de Copii din Los Angeles, Universitatea din California de Sud Școala de Medicină Keck, Los Angeles, CA, SUA

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgia

16Spitalul Universitar Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Germania

18Universitatea din Utah, Salt Lake City, UT, SUA

19Universitatea din Florida de Sud, Tampa, FL, SUA

20Universitatea din Arkansas pentru Științe Medicale, AR, SUA

21Spitalul Universitar Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Marea Britanie

22Universitatea Cambridge - Spitalul Addenbrooke, Cambridge, Marea Britanie

23Universitatea din Texas Health Science Center din Houston, Houston, TX, SUA

24Spitalul Copiilor Phoenix, Phoenix SUA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, SUA

27Los Angeles Orthopedic Hospital, Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, CA, SUA

28Universitatea din Colorado Centrul de hemofilie și tromboză, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Centrul Medical al Universității Vanderbilt, Nashville, TN, SUA

30uniQure BV, Amsterdam, Olanda / uniQure Inc. Lexington, MA, SUA

31Spitalul universitar Frankfurt, Frankfurt, Germania

Puncte cheie de date

Expresia FIX

Această figură arată 1 din cele 3 obiective co-primare ale studiului, activitatea FIX medie și medie pentru toți participanții la 26 de săptămâni după administrarea cu 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Expresia FIX a fost robustă după 3 săptămâni după administrare și stabilă până la săptămâna 26, cu o medie de 37.2%.

Imagine

Deoarece acest studiu nu a exclus participanții cu anticorpi neutralizanți (NAbs) la AAV, a fost posibil să se evalueze rezultatele pentru corelația dintre NAbs și activitatea FIX. Axa verticală este activitatea FIX observată în săptămâna 26 a celor care au primit o doză completă de vector. Pacienții cu NAbs nedetectabile au fost trasați la 7 pe axa orizontală (care a fost pragul testului). Axa orizontală arată titrurile celorlalți participanți într-un interval de până la 678. A existat un participant care nu răspundea și avea un titru> 3200, ceea ce nu este prezentat pe această scară grafică. Nu s-a observat o corelație a NAbs preexistente cu activitatea FIX până la un titru de 678.

CONTINUT ASEMANATOR