Dr. Margareth C. Ozelo
Repere din Congresul ISTH 2021

Eficacitatea și siguranța transferului genetic al virusului valoctocogen Roxaparvovec Adeno-asociate pentru hemofilia severă A: Rezultate din faza 3 Proces GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, Cheia NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupul de probă GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Departamentul de Medicină Internă, Școala de Științe Medicale, Universitatea din Campinas, Campinas, Brazilia

2Centrul de îngrijire cuprinzătoare pentru hemofilie, Charlotte Maxeke Spitalul academic din Johannesburg, Universitatea din Witwatersrand și NHLS, Johannesburg, Africa de Sud

3Barts și London School of Medicine and Dentistry, Londra, Regatul Unit

4Centrul de tratament pentru hemofilie, Universitatea din California Davis, Sacramento, Statele Unite

5Universitatea din California, San Francisco, Statele Unite ale Americii

6Centre for Hematology, Imperial College London, Londra, Marea Britanie

7Spitalul Universității Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Regatul Unit

8Centrul de tratament pentru hemofilie ortopedică, Los Angeles, Statele Unite

9Centrul pentru Boli Rare și Hemofilie, Spitalul General al Veteranilor Taichung, Taichung, Taiwan, Provincia Chinei

10Departamentul de Medicină Vasculară și Centrul de Hemofazie și Hemofilie, Spitale Universitare Leuven, Leuven, Belgia

11Departamentele de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londra, Regatul Unit

13UNC Blood Research Center, Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, Statele Unite

14Consultant independent, La Jolla, Statele Unite

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanda

16Trinity College, Dublin, Irlanda

17Departamentul de Pediatrie, Scoala de Medicina a Universitatii Indiana, Centrul IUPUI-Wells pentru Cercetare Pediatrica, Indianapolis, Statele Unite

18Laborator de glicobiologie, Institutul de Imunologie și Terapie Experimentală Hirszfeld, Wroclaw, Polonia

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Statele Unite

Puncte cheie de date

Activitatea FVIII pe parcursul a 52 de săptămâni în populația mITT

Activitatea FVIII utilizând testul cromogen pentru pacienți (N = 132) în faza 3 GENEr8-1 Proces tratat cu o singură perfuzie de valoctocogen roxaparvovec (6 x 1013 vg / kg). În săptămânile 49-52, variația medie (IC 95%) față de valoarea inițială a activității FVIII a fost de 41.9 (34.1-49.7) UI / dL (P <0.001), iar modificarea mediană (Q1, Q3) față de valoarea inițială a fost de 22.9 (10.9, 61.3 ) IU / dL.

Infuzii ABR și FVIII / An
Rata de sângerare anualizată (ABR, panoul din stânga) și numărul de perfuzii FVIII / an (panoul din dreapta) pentru populația de răsturnare (n = 112) în studiul GENEr8-1. Pentru ABR, modificarea medie (IC 95%) a fost o scădere de 4.1 (-5.3 până la -2.8) evenimente de sângerare tratate / an, o reducere de 83.8% față de valoarea inițială. Modificarea medie a perfuziilor / an a fost de 134 (-144 până la -124), o scădere de 98.6% față de valoarea inițială. Post-perfuzia a fost definită ca începând după săptămâna 4.
Siguranţă
Rata de sângerare anualizată (ABR, panoul din stânga) și numărul de perfuzii FVIII / an (panoul din dreapta) pentru populația de răsturnare (n = 112) în studiul GENEr8-1. Pentru ABR, modificarea medie (IC 95%) a fost o scădere de 4.1 (-5.3 până la -2.8) evenimente de sângerare tratate / an, o reducere de 83.8% față de valoarea inițială. Modificarea medie a perfuziilor / an a fost de 134 (-144 până la -124), o scădere de 98.6% față de valoarea inițială. Post-perfuzia a fost definită ca începând după săptămâna 4.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial