Repere din Congresul ISTH 2021
Eficacitatea și siguranța transferului genetic al virusului valoctocogen Roxaparvovec Adeno-asociate pentru hemofilia severă A: Rezultate din faza 3 Proces GENEr8-1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, Cheia NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupul de probă GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departamentul de Medicină Internă, Școala de Științe Medicale, Universitatea din Campinas, Campinas, Brazilia
2Centrul de îngrijire cuprinzătoare pentru hemofilie, Charlotte Maxeke Spitalul academic din Johannesburg, Universitatea din Witwatersrand și NHLS, Johannesburg, Africa de Sud
3Barts și London School of Medicine and Dentistry, Londra, Regatul Unit
4Centrul de tratament pentru hemofilie, Universitatea din California Davis, Sacramento, Statele Unite
5Universitatea din California, San Francisco, Statele Unite ale Americii
6Centre for Hematology, Imperial College London, Londra, Marea Britanie
7Spitalul Universității Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Regatul Unit
8Centrul de tratament pentru hemofilie ortopedică, Los Angeles, Statele Unite
9Centrul pentru Boli Rare și Hemofilie, Spitalul General al Veteranilor Taichung, Taichung, Taiwan, Provincia Chinei
10Departamentul de Medicină Vasculară și Centrul de Hemofazie și Hemofilie, Spitale Universitare Leuven, Leuven, Belgia
11Departamentele de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londra, Regatul Unit
13UNC Blood Research Center, Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, Statele Unite
14Consultant independent, La Jolla, Statele Unite
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanda
16Trinity College, Dublin, Irlanda
17Departamentul de Pediatrie, Scoala de Medicina a Universitatii Indiana, Centrul IUPUI-Wells pentru Cercetare Pediatrica, Indianapolis, Statele Unite
18Laborator de glicobiologie, Institutul de Imunologie și Terapie Experimentală Hirszfeld, Wroclaw, Polonia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Statele Unite
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, Cheia NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupul de probă GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Departamentul de Medicină Internă, Școala de Științe Medicale, Universitatea din Campinas, Campinas, Brazilia
2Centrul de îngrijire cuprinzătoare pentru hemofilie, Charlotte Maxeke Spitalul academic din Johannesburg, Universitatea din Witwatersrand și NHLS, Johannesburg, Africa de Sud
3Barts și London School of Medicine and Dentistry, Londra, Regatul Unit
4Centrul de tratament pentru hemofilie, Universitatea din California Davis, Sacramento, Statele Unite
5Universitatea din California, San Francisco, Statele Unite ale Americii
6Centre for Hematology, Imperial College London, Londra, Marea Britanie
7Spitalul Universității Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Regatul Unit
8Centrul de tratament pentru hemofilie ortopedică, Los Angeles, Statele Unite
9Centrul pentru Boli Rare și Hemofilie, Spitalul General al Veteranilor Taichung, Taichung, Taiwan, Provincia Chinei
10Departamentul de Medicină Vasculară și Centrul de Hemofazie și Hemofilie, Spitale Universitare Leuven, Leuven, Belgia
11Departamentele de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londra, Regatul Unit
13UNC Blood Research Center, Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, Statele Unite
14Consultant independent, La Jolla, Statele Unite
15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanda
16Trinity College, Dublin, Irlanda
17Departamentul de Pediatrie, Scoala de Medicina a Universitatii Indiana, Centrul IUPUI-Wells pentru Cercetare Pediatrica, Indianapolis, Statele Unite
18Laborator de glicobiologie, Institutul de Imunologie și Terapie Experimentală Hirszfeld, Wroclaw, Polonia
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Statele Unite