Harta rutieră pentru terapia genică

Terapia genică pentru hemofilie implică utilizarea unui virus modificat pentru a furniza o copie de lucru a unei gene disfuncționale. Cei care suferă de hemofilie nu au factori care să permită coagularea normală. Copia pe care o primesc de la terapia genică codifică acești factori esențiali de coagulare, permițând coagulării să se desfășoare în mod normal.

Modul în care terapia genică poate ajuta hemofilia

Cercetarea terapiei genice oferă speranța unui tratament unic pentru cei cu hemofilie. Studiile clinice oferă rezultate promițătoare, deoarece mulți participanți au reușit să susțină niveluri ridicate de factori critici de coagulare.

Foaia de parcurs pentru terapia genică

Pacienții își fac adesea griji cu privire la siguranța și eficacitatea (eficacitatea) tratamentului. Cu toate acestea, studiile arată că aproape 90 la sută dintre participanții la studiu consideră niveluri normale sau aproape normale de activitate a factorului anticoagulant.

Transferul de gene are loc folosind un virus nepatogen și cu deficiență de replicare, astfel încât preocupările de siguranță sunt minime. Cu toate acestea, există întotdeauna un risc de reacții la perfuzie din terapia genetică experimentală, precum și efecte secundare ale terapiei de imunosupresie, dacă este necesar pentru a reduce creșterea enzimelor hepatice.

Este important să știm, de asemenea, că terapia genică este eficientă numai în tratarea pacientului. Nu corectează gena mutantă care provoacă hemofilie sau împiedică un părinte să transmită acea genă copilului lor.

Societatea internațională privind tromboza și hemostaza (ISTH) este format din experți de renume mondial în comunitatea globală de hemofilie. În plus, se dezvoltă ISTH-uri resurse educaționale care oferă pacienților și familiilor un scaun pe primul rând în dezvoltarea acestui nou protocol de tratament uimitor.

ISTH ajută pacienții înțelegeți terapia genică și cum poate fi într-o zi un remediu pentru o afecțiune care necesită în prezent o viață de tratament.

Imagine
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit prin granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial