Progrese în terapia genică pentru hemofilie

Considerații cheie:
Progrese în terapia genică pentru hemofilie

Înregistrat în direct ca un simpozion de vineri prin satelit, înaintea celei de-a 62-a reuniuni și expoziții anuale ASH

Vectori virali asociați adeno (AAV)

Lindsey George, MD

Casetă de expresie AAV

Lindsey George, MD

AAV Transfer de gene pentru hemofilie

Lindsey George, MD

Siguranță pe termen scurt

Lindsey George, MD

Durabilitatea expresiei

Lindsey George, MD

Optimizarea Transgenului

Barbara A. Konkle, MD

FIX Varianta Padova

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Încercări actuale de terapie genică cu hemofilie B AAV

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

BMN 270 - Date de 4 ani

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

Încercări de terapie genetică în curs de hemofilie A

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

Giroctocogene Fitelparvovec Faza 1/2 Proces

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

SPK8011 AAV-FVIII Faza 1/2 Încercare

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

BAY 2599023 Faza 1/2 Încercare

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

Calea AAV către expresia FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

Biopsii vii de la AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

Studii canine ale transferului de gene mediat de AAV

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

Discuție în grup: Prezentarea opțiunii terapiei genice unui pacient

Glenn F. Pierce, MD, dr., Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Terapia genică are multe promisiuni pentru persoanele cu o mare varietate de afecțiuni, inclusiv tipuri de cancer, SIDA, diabet, boli de inimă și hemofilie. Această abordare inovatoare a tratamentului modifică genele din interiorul celulelor corpului pentru a opri boala. 

Terapia genică încearcă să înlocuiască sau să repare genele mutante și să facă celulele bolnave mai evidente pentru sistemul imunitar. Hemofilia A și B sunt moștenite ca parte a unui model recesiv legat de X. Genetica hemofiliei implică gene găsite în cromozomul X și este nevoie de o singură genă defectă pentru a duce la această tulburare de sângerare. 

Terapiile celulare și genetice sunt încă în studiu, dar rezultatele sunt promițătoare. Studiile clinice au arătat succes, iar Food and Drug Administration (FDA) a aprobat un tip de terapie celulară. În a noastră Considerații cheie: Progrese în terapia genică pentru hemofilie condus de Glenn F. Pierce, discutăm o prezentare generală a bolii, starea actuală a terapiei genice și multe altele.