Repere din atelierul al 15-lea NHF privind noile tehnologii și transferul de gene pentru hemofilie

Repere din atelierul al 15-lea NHF privind noile tehnologii și transferul de gene pentru hemofilie

Prezentat de: David Lillicrap, MD și Glenn F. Pierce, MD, doctorat
13-14 septembrie 2019 • Washington, DC

Imagine


Introducere
Prezentat de Dr. Lillicrap

Provocări asociate cu AAV ca instrument pentru furnizarea de transgene terapeutice
Prezentat de Dr. Pierce

Ghid FDA pentru Dezvoltarea Clinică a Terapiei cu Gene de Hemofilie
Prezentat de Dr. Pierce

Actualizare a încercărilor clinice de terapie genică Factor IX
Prezentat de Dr. Lillicrap


Editarea genelor și terapia bazată pe celule pentru hemofilie
Prezentat de Dr. Pierce



Privind în față cu optimism
Prezentat de Dr. Pierce

Actualizarea studiilor clinice de terapie genică Factor VIII
Prezentat de Dr. Lillicrap


Generatii de generatie urmatoare pentru hemofilie
Prezentat de Dr. Lillicrap

Răspuns la AAV Vector Delivery
Prezentat de Dr. Lillicrap


Extinderea terapiei genice la copiii cu hemofilie
Prezentat de Dr. Lillicrap