Educaţie

Registrul terapiei genice WFH

Podcast-uri

Prezentat de Barbara A. Konkle, MD și Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Pas în viitor: actualizări clinice ale terapiei genice de hemofilie

Sesiuni de învățare virtuală 2020

Prezentat de Flora Peyvandi, MD, dr., Glenn Pierce, MD, dr., Și Steven W. Pipe, MD

Sprijin pentru pacienți, consiliere pentru pacienți și monitorizare

Webinarii interactive

Prezentat de Lindsey A. George, MD

Terapia genică pentru FVIII

Webinarii interactive

Presented by K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Învățarea din studiile clinice și pregătirea pentru practica clinică

Sesiuni de învățare virtuală 2020

Prezentat de Steven W. Pipe, MD și Guy Young, MD

Pregătirea HTC: o perspectivă globală

Podcast-uri

Prezentat de Steven W. Pipe, MD și Debra Pollard, RN

Pregătirea HTC: o perspectivă multidisciplinară

Podcast-uri

Prezentat de Steven W. Pipe, MD și Debra Pollard, RN

Frecvența, locația și natura inserțiilor vectoriale AAV după urmărirea pe termen lung a livrării transgenice FVIII într-o hemofilie Un model de câine

Acoperirea conferinței

O nouă terapie cu gene asociate cu virusul adeno (AAV) (FLT180a) atinge niveluri normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie severă B (HB) (studiu B-AMAZE)

Acoperirea conferinței

Încercarea de faza I / II a SPK-8011: Expresie FVIII stabilă și durabilă pentru> 2 ani cu îmbunătățiri semnificative ABR în cohorte de doză inițială în urma transferului de gene FVIII mediat de AAV pentru hemofilia A

Acoperirea conferinței

Rezultatele pe termen lung ale genomului vectorial și imunogenitatea transferului de gene AAV FVIII în hemofilie Un model de câine

Acoperirea conferinței

Actualizare privind eficacitatea studiilor clinice

Webinarii interactive

Prezentat de Guy Young, MD

Progrese recente în dezvoltarea AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pentru persoanele cu hemofilie severă sau moderat severă B

Acoperirea conferinței

Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A

Acoperirea conferinței

Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Acoperirea conferinței

Folosirea aferezei pentru a elimina anticorpii AAV neutralizați la pacienții anterior excluse din terapia genică

Acoperirea conferinței

Dezvoltarea unui vector clinic AAV3 candidat pentru terapia genică a hemofiliei B

Acoperirea conferinței

Dezvoltarea factorilor VIII de coagulare transgene care conferă o potență mai mare la terapii genice pentru hemofilie A prin reconstrucția secvenței ancestrale

Acoperirea conferinței

Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV

Acoperirea conferinței

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

Webinarii interactive

Prezentat de Barbara A. Konkle, MD

Ce trebuie să ia în considerare acum centrele de tratament pentru hemofilie în pregătirea disponibilității anticipate a terapiei genice?

Podcast-uri

Prezentat de Steven W. Pipe, MD și Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Interpretarea dozelor vectoriale în studiile clinice ale terapiei cu gene de hemofilie

Podcast-uri

Prezentat de Steven W. Pipe, MD și Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Terapia genică a hemofiliei la pacienții cu istoric de inhibitori

Podcast-uri

Prezentat de Steven W. Pipe, MD și Nigel Key, MB, ChB. FRCP

Măsurarea în laborator a produselor de terapie cu gene de hemofilie / activitatea factorilor

Podcast-uri

Prezentat de Steven W. Pipe, MD și Nigel Key, MB, ChB. FRCP

subcategorii

Webinarii interactive

Sesiuni de învățare virtuală 2020