Repere din Congresul ISTH 2021

Eficacitatea și siguranța transferului genetic al virusului valoctocogen Roxaparvovec Adeno-asociate pentru hemofilia severă A: Rezultate din faza 3 Proces GENEr8-1

Eficacitatea și siguranța transferului genetic al virusului valoctocogen Roxaparvovec Adeno-asociate pentru hemofilia severă A: Rezultate din faza 3 Proces GENEr8-1

Dr. Margareth C. Ozelo

CEAS
Raport de caz de siguranță hepatică din faza 3 Procesul de terapie genetică HOPE-B la adulți cu hemofilie B

Raport de caz de siguranță hepatică din faza 3 Procesul de terapie genetică HOPE-B la adulți cu hemofilie B

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Eficacitatea și siguranța 52 săptămâni a Etranacogenului Dezaparvovec la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B

Eficacitatea și siguranța 52 săptămâni a Etranacogenului Dezaparvovec la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Investigația rezultatelor timpurii după terapia genică virală adeno-asociată într-un model de hemofilie canină

Investigația rezultatelor timpurii după terapia genică virală adeno-asociată într-un model de hemofilie canină

David Lillicrap, MD, FRCPC

CEAS
Rezultate clinice la adulți cu hemofilie B cu sau fără anticorpi neutralizanți pre-existenți la AAV5: date de 6 luni din faza 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Test de terapie genică

Rezultate clinice la adulți cu hemofilie B cu sau fără anticorpi neutralizanți pre-existenți la AAV5: date de 6 luni din faza 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Test de terapie genică

Dr. Wolfgang A. Miesbach, dr

CEAS
Evoluția terapiei genice vectoriale AAV este în curs de desfășurare în hemofilie. Caracteristicile unice ale BAY 2599023 vor răspunde nevoilor remarcabile?

Evoluția terapiei genice vectoriale AAV este în curs de desfășurare în hemofilie. Caracteristicile unice ale BAY 2599023 vor răspunde nevoilor remarcabile?

Steven W. Pipe, MD

CEAS

Repere din Congresul virtual EAHAD 2021

Eficacitatea și siguranța Etranacogen Dezaparvovec la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă: primele date din faza 3 Speranța-B Procesul de terapie genică

Eficacitatea și siguranța Etranacogen Dezaparvovec la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă: primele date din faza 3 Speranța-B Procesul de terapie genică

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Caracterizarea persistenței vectorilor de virus adeno-asociați după o urmărire pe termen lung în modelul de hemofilie un câine

Caracterizarea persistenței vectorilor de virus adeno-asociați după o urmărire pe termen lung în modelul de hemofilie un câine

Paul Batty, MBBS, doctorat

CEAS
Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

CEAS
AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani

AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani

Frank WG Leebeek, MD, dr

CEAS
Urmărirea unei noi terapii genetice cu virus adeno-asociat (AAV) (FLT180a) Atingerea nivelurilor normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie B severă (HB) (studiu B-AMAZE)

Urmărirea unei noi terapii genetice cu virus adeno-asociat (AAV) (FLT180a) Atingerea nivelurilor normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie B severă (HB) (studiu B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

CEAS

Conferințe informative ASH

Primul studiu de terapie genetică umană asupra tehnologiei vectorului capsidei AAVhu37 în hemofilia severă A - BAY 2599023 are o eligibilitate largă a pacientului și o expresie stabilă și susținută pe termen lung a FVIII

Primul studiu de terapie genetică umană asupra tehnologiei vectorului capsidei AAVhu37 în hemofilia severă A - BAY 2599023 are o eligibilitate largă a pacientului și o expresie stabilă și susținută pe termen lung a FVIII

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Registrul World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Registrul World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

CEAS
AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani

AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani

Dr. Wolfgang A. Miesbach, dr

CEAS
Primele date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B: Eficacitatea și siguranța Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX variant; AMT-061) la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă tratată indiferent de neutralizarea pre-existentă anti-capsidă

Primele date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B: Eficacitatea și siguranța Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX variant; AMT-061) la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă tratată indiferent de neutralizarea pre-existentă anti-capsidă

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Urmărirea actualizată a studiului Alta, un studiu de fază 1/2 al Giroctocogenului Fitelparvovec (SB-525) Terapia genică la adulții cu hemofilie severă

Urmărirea actualizată a studiului Alta, un studiu de fază 1/2 al Giroctocogenului Fitelparvovec (SB-525) Terapia genică la adulții cu hemofilie severă

Barbara A. Konkle, MD

CEAS

Conferințe ISTH Briefings

Încercarea de faza I / II a SPK-8011: Expresie FVIII stabilă și durabilă pentru> 2 ani cu îmbunătățiri semnificative ale ABR în cohorte de doză inițială în urma transferului de gene FVIII mediat de AAV pentru hemofilia A

Încercarea de faza I / II a SPK-8011: Expresie FVIII stabilă și durabilă pentru> 2 ani cu îmbunătățiri semnificative ale ABR în cohorte de doză inițială în urma transferului de gene FVIII mediat de AAV pentru hemofilia A

Lindsey A. George, MD

CEAS
Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A

Rezultatele pe termen lung ale genomului vectorial și imunogenitatea transferului de gene AAV FVIII în hemofilie Un model de câine

Paul Batty, MBBS, doctorat

CEAS
O nouă terapie cu gene asociate cu virusul adeno (AAV) (FLT180a) atinge niveluri normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie severă B (HB) (studiu B-AMAZE)

O nouă terapie cu gene asociate cu virusul adeno (AAV) (FLT180a) atinge niveluri normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie severă B (HB) (studiu B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

CEAS
Frecvența, locația și natura inserțiilor vectoriale AAV după urmărirea pe termen lung a livrării transgenice FVIII într-o hemofilie Un model de câine

Frecvența, locația și natura inserțiilor vectoriale AAV după urmărirea pe termen lung a livrării transgenice FVIII într-o hemofilie Un model de câine

Paul Batty, MBBS, doctorat

CEAS

Conferințe WFH Briefings

Progrese recente în dezvoltarea AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pentru persoanele cu hemofilie severă sau moderat severă B

Progrese recente în dezvoltarea AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pentru persoanele cu hemofilie severă sau moderat severă B

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A

Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

CEAS

Conferințe ASGCT Conferințe

Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Folosirea aferezei pentru a elimina anticorpii AAV neutralizați la pacienții anterior excluse din terapia genică

Folosirea aferezei pentru a elimina anticorpii AAV neutralizați la pacienții anterior excluse din terapia genică
 

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

CEAS
Dezvoltarea unui vector clinic AAV3 candidat pentru terapia genică a hemofiliei B

Dezvoltarea unui vector clinic AAV3 candidat pentru terapia genică a hemofiliei B
 

Alok Srivastava, FRCP, FRCPA, FRCP

CEAS
Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV

Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

CEAS

Acoperire conferință de la Orlando

Acoperire conferință de la Orlando, cu interviuri cu experți despre cele mai recente progrese în terapia genică

CÂȘTIGĂ CREDITUL CME

Acoperire conferință - Live de la Orlando 2019

Actualizări recente privind testele clinice de terapie genică în hemofilie B
Datele de siguranță și eficiență pe termen lung din testele de terapie genică în hemofilie oferă optimism
Expresia pe termen lung a evenimentelor de transfer genic FVIII și de integrare vectorială a AAV în hemofilie
Abordări noi ale terapiei genice a hemofiliei în dezvoltarea preclinică
Anticorpi Preexistanti la AAV si consecinte pentru terapia genica a hemofiliei
Viitorul terapiei genice cu hemofilie
Pregătirea pentru aprobarea terapiei genice pentru hemofilie