Conferințe ISTH Briefings

Încercarea de faza I / II a SPK-8011: Expresie FVIII stabilă și durabilă pentru> 2 ani cu îmbunătățiri semnificative ale ABR în cohorte de doză inițială în urma transferului de gene FVIII mediat de AAV pentru hemofilia A

Încercarea de faza I / II a SPK-8011: Expresie FVIII stabilă și durabilă pentru> 2 ani cu îmbunătățiri semnificative ale ABR în cohorte de doză inițială în urma transferului de gene FVIII mediat de AAV pentru hemofilia A

Lindsey A. George, MD

CEAS
Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A

Rezultatele pe termen lung ale genomului vectorial și imunogenitatea transferului de gene AAV FVIII în hemofilie Un model de câine

Paul Batty, MBBS, doctorat

CEAS
O nouă terapie cu gene asociate cu virusul adeno (AAV) (FLT180a) atinge niveluri normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie severă B (HB) (studiu B-AMAZE)

Rezultatele pe termen lung ale genomului vectorial și imunogenitatea transferului de gene AAV FVIII în hemofilie Un model de câine

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

CEAS
Frecvența, locația și natura inserțiilor vectoriale AAV după urmărirea pe termen lung a livrării transgenice FVIII într-o hemofilie Un model de câine

Rezultatele pe termen lung ale genomului vectorial și imunogenitatea transferului de gene AAV FVIII în hemofilie Un model de câine

Paul Batty, MBBS, doctorat

CEAS

Conferințe WFH Briefings

Progrese recente în dezvoltarea AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pentru persoanele cu hemofilie severă sau moderat severă B

Progrese recente în dezvoltarea AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pentru persoanele cu hemofilie severă sau moderat severă B

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A

Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

CEAS

Conferințe ASGCT Conferințe

Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Folosirea aferezei pentru a elimina anticorpii AAV neutralizați la pacienții anterior excluse din terapia genică

Folosirea aferezei pentru a elimina anticorpii AAV neutralizați la pacienții anterior excluse din terapia genică

Glen F. Pierce, MD, doctorat

CEAS
Dezvoltarea unui vector clinic AAV3 candidat pentru terapia genică a hemofiliei B

Dezvoltarea unui vector clinic AAV3 candidat pentru terapia genică a hemofiliei B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

CEAS
Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV

Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV

Glen F. Pierce, MD, doctorat

CEAS

Acoperire conferință de la Orlando

Acoperire conferință de la Orlando, cu interviuri cu experți despre cele mai recente progrese în terapia genică

CÂȘTIGĂ CREDITUL CME

Acoperire conferință - Live de la Orlando 2019

Actualizări recente privind testele clinice de terapie genică în hemofilie B
Datele de siguranță și eficiență pe termen lung din testele de terapie genică în hemofilie oferă optimism
Expresia pe termen lung a evenimentelor de transfer genic FVIII și de integrare vectorială a AAV în hemofilie
Abordări noi ale terapiei genice a hemofiliei în dezvoltarea preclinică
Anticorpi Preexistanti la AAV si consecinte pentru terapia genica a hemofiliei
Viitorul terapiei genice cu hemofilie
Pregătirea pentru aprobarea terapiei genice pentru hemofilie