Repere de la cel de-al 30-lea Congres al ISTH

Elucidarea mecanismului din spatele discrepanței testului factor VIII derivat din AAV

Elucidarea mecanismului din spatele discrepanței testului factor VIII derivat din AAV

Anna Sternberg, dr
CEAS
Relația dintre FVIII produs de transgenă și ratele de sângerare la 2 ani după transferul genei cu Valoctocogene Roxaparvovec: Rezultate de la Gener8-1

Relația dintre FVIII produs de transgenă și ratele de sângerare la 2 ani după transferul genei cu Valoctocogene Roxaparvovec: Rezultate de la Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
CEAS
Rezultatele B-LIEVE, un studiu de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică AAV FLT180a la pacienții cu hemofilie B

Rezultatele B-LIEVE, un studiu de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică AAV FLT180a la pacienții cu hemofilie B

Guy Young, MD
CEAS
Îmbunătățiri ale calității vieții legate de sănătate la adulții cu hemofilie B severă sau moderat severă după ce au primit terapie genetică Etranacogene Dezaparvovec

Îmbunătățiri ale calității vieții legate de sănătate la adulții cu hemofilie B severă sau moderat severă după ce au primit terapie genetică Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, M
CEAS

Repere din a 25-a reuniune anuală ASGCT

Corecție hemostatică stabilă și calitate îmbunătățită a vieții legate de hemofilie: analiză finală din studiul pivot de fază 3 HOPE-B al Etranacogene Dezaparvovec

Corecție hemostatică stabilă și calitate îmbunătățită a vieții legate de hemofilie: analiză finală din studiul pivot de fază 3 HOPE-B al Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, MD
CEAS
Livrarea LNP-urilor ARNm CRISPR/Cas9 pentru a repara o mică deleție a genei FVIII la șoarecii cu hemofilie A

Livrarea LNP-urilor ARNm CRISPR/Cas9 pentru a repara o mică deleție a genei FVIII la șoarecii cu hemofilie A

Chun-Yu Chen, PhD
CEAS
O variantă a factorului VIII cu eliminarea locului de N-glicozilare la 2118 răspunsuri imune anti-FVIII reduse la șoarecii tratați cu hemofilie A tratați cu terapie genică

O variantă a factorului VIII cu eliminarea locului de N-glicozilare la 2118 răspunsuri imune anti-FVIII reduse la șoarecii tratați cu hemofilie A tratați cu terapie genică

Carol H. Miao, MD
CEAS
Promotorul Stabilin-2 modulează răspunsul imun la FVIII după livrarea vectorului lentiviral la șoarecii hemofili

Promotorul Stabilin-2 modulează răspunsul imun la FVIII după livrarea vectorului lentiviral la șoarecii hemofili

dr. Antonia Follenzi, dr
CEAS

Repere de la Congresul mondial WFH 2022

Utilizarea Registrului de terapie genetică a Federației Mondiale a Hemofiliei pentru urmărirea pe termen lung a pacienților cu hemofilie tratați cu terapie genică

Utilizarea Registrului de terapie genetică a Federației Mondiale a Hemofiliei pentru urmărirea pe termen lung a pacienților cu hemofilie tratați cu terapie genică

Barbara Konkle, MD
CEAS

Disponibil pentru credit CME!

Subiect: Terapia genică în hemofilie
Tipul de acreditare: AMA PRA Categoria 1 Credit (e)
Data de lansare: 6 Iunie, 2022
Data expirării: 5 Iunie, 2023
Timpul estimat pentru finalizarea activității: 15 minute

Repere din al 15-lea Congres Anual al EAHAD

Selectarea dozei și designul studiului pentru B-LIEVE, un studiu clinic de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică FLT180A pentru pacienții cu hemofilie B

Selectarea dozei și designul studiului pentru B-LIEVE, un studiu clinic de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică FLT180A pentru pacienții cu hemofilie B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
CEAS
Analiza finală din studiul pivot de fază 3 de terapie genetică HOPE-B: eficacitatea stabilă la starea de echilibru și siguranța Etranacogene Dezaparvovec la adulți cu hemofilie B severă sau moderat severă

Analiza finală din studiul pivot de fază 3 cu terapie genetică HOPE-B

Wolfgang Miesbach, MD
CEAS
Eficacitatea și siguranța transferului de gene Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă: rezultate din analiza de doi ani GENER8-1

Eficacitatea și siguranța transferului de gene Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă: rezultate din analiza de doi ani GENER8-1

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Impactul transferului de gene Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă asupra calității vieții legate de sănătate

Impactul transferului de gene Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă asupra calității vieții legate de sănătate

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

CEAS

Repere din cel de-al 16-lea workshop al NHF privind tehnologiile noi și transferul de gene pentru hemofilie

Rezumatul și implicațiile integrării AAV

Rezumatul integrării AAV și implicații

Frederic D. Bushman, PhD
CEAS
Ruperea toleranței transgenelor prin imunosupresie

Ruperea toleranței transgenelor prin imunosupresie

Valder R. Arruda, MD, PhD

CEAS
Vizează endoteliul sinusoial

Vizează endoteliul sinusoial

dr. Antonia Follenzi, dr

CEAS

Repere de la cea de-a 63-a întâlnire anuală ASH

O analiză post-hoc a studiului de fază 8 GENER1-3

Relația dintre expresia endogenă, transgenă FVIII și evenimentele de sângerare după transferul genei Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă: o analiză post-hoc a studiului de fază 8 GENER1-3

Steven W. Pipe, MD
CEAS
Date de sângerare la nivelurile inițiale de expresie FIX la persoanele cu hemofilie B: o analiză folosind „Studiul de exprimare a factorilor”

Date de sângerare la nivelurile inițiale de expresie FIX la persoanele cu hemofilie B: o analiză folosind „Studiul de exprimare a factorilor”

Steven W. Pipe, MD
CEAS
Urmărirea a mai mult de 5 ani într-o cohortă de pacienți cu hemofilie B tratați cu terapie genetică cu virusul adeno-asociat Fidanacogene Elaparvovec

Urmărirea a mai mult de 5 ani într-o cohortă de pacienți cu hemofilie B tratați cu terapie genetică cu virusul adeno-asociat Fidanacogene Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD

CEAS
Expresia factorului IX în intervalul normal previne sângerările spontane care necesită tratament după terapia genică FLT180a la pacienții cu hemofilie B severă: studiu de urmărire pe termen lung al programului B-Amaze

Expresia factorului IX în intervalul normal previne sângerările spontane care necesită tratament după terapia genică FLT180a la pacienții cu hemofilie B severă: studiu de urmărire pe termen lung al programului B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

CEAS

Repere ale celui de-al 28-lea Congres anual ESGCT

Monitorizarea site-urilor de integrare a vectorilor în abordările de terapie genetică in vivo prin secvențierea locului de integrare-biopsie lichidă

Monitorizarea site-urilor de integrare a vectorilor în abordările de terapie genetică in vivo prin secvențierea locului de integrare-biopsie lichidă

Daniela Cesana, dr
CEAS
Depășirea imunității preexistente anti-AAV pentru a obține un transfer de gene sigur și eficient în medii clinice.

Depășirea imunității preexistente anti-AAV pentru a obține un transfer genetic sigur și eficient în setările clinice.

dr. Giuseppe Ronzitti

CEAS
Terapia genică lentivirală la ficat pentru hemofilie și nu numai

Terapia genică lentivirală la ficat pentru hemofilie și nu numai

Alessio Cantore, dr

CEAS
Actualizare curentă a studiilor clinice privind terapia genică pentru hemofilie

Actualizare curentă a studiilor clinice privind terapia genică pentru hemofilie

Wolfgang Miesbach, MD

CEAS

Repere din Congresul ISTH 2021

Eficacitatea și siguranța transferului genetic al virusului valoctocogen Roxaparvovec Adeno-asociate pentru hemofilia severă A: Rezultate din faza 3 Proces GENEr8-1

Eficacitatea și siguranța transferului genetic al virusului valoctocogen Roxaparvovec Adeno-asociate pentru hemofilia severă A: Rezultate din faza 3 Proces GENEr8-1

Dr. Margareth C. Ozelo

CEAS
Raport de caz de siguranță hepatică din faza 3 Procesul de terapie genetică HOPE-B la adulți cu hemofilie B

Raport de caz de siguranță hepatică din faza 3 Procesul de terapie genetică HOPE-B la adulți cu hemofilie B

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Eficacitatea și siguranța 52 săptămâni a Etranacogenului Dezaparvovec la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B

Eficacitatea și siguranța 52 săptămâni a Etranacogenului Dezaparvovec la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Investigația rezultatelor timpurii după terapia genică virală adeno-asociată într-un model de hemofilie canină

Investigația rezultatelor timpurii după terapia genică virală adeno-asociată într-un model de hemofilie canină

David Lillicrap, MD, FRCPC

CEAS
Rezultate clinice la adulți cu hemofilie B cu sau fără anticorpi neutralizanți pre-existenți la AAV5: date de 6 luni din faza 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Test de terapie genică

Rezultate clinice la adulți cu hemofilie B cu sau fără anticorpi neutralizanți pre-existenți la AAV5: date de 6 luni din faza 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Test de terapie genică

Dr. Wolfgang A. Miesbach, dr

CEAS
Evoluția terapiei genice vectoriale AAV este în curs de desfășurare în hemofilie. Caracteristicile unice ale BAY 2599023 vor răspunde nevoilor remarcabile?

Evoluția terapiei genice vectoriale AAV este în curs de desfășurare în hemofilie. Caracteristicile unice ale BAY 2599023 vor răspunde nevoilor remarcabile?

Steven W. Pipe, MD

CEAS

Repere din Congresul virtual EAHAD 2021

Eficacitatea și siguranța Etranacogen Dezaparvovec la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă: primele date din faza 3 Speranța-B Procesul de terapie genică

Eficacitatea și siguranța Etranacogen Dezaparvovec la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă: primele date din faza 3 Speranța-B Procesul de terapie genică

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Caracterizarea persistenței vectorilor de virus adeno-asociați după o urmărire pe termen lung în modelul de hemofilie un câine

Caracterizarea persistenței vectorilor de virus adeno-asociați după o urmărire pe termen lung în modelul de hemofilie un câine

Paul Batty, MBBS, doctorat

CEAS
Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

CEAS
AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani

AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani

Frank WG Leebeek, MD, dr

CEAS
Urmărirea unei noi terapii genetice cu virus adeno-asociat (AAV) (FLT180a) Atingerea nivelurilor normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie B severă (HB) (studiu B-AMAZE)

Urmărirea unei noi terapii genetice cu virus adeno-asociat (AAV) (FLT180a) Atingerea nivelurilor normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie B severă (HB) (studiu B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

CEAS

Conferințe informative ASH

Primul studiu de terapie genetică umană asupra tehnologiei vectorului capsidei AAVhu37 în hemofilia severă A - BAY 2599023 are o eligibilitate largă a pacientului și o expresie stabilă și susținută pe termen lung a FVIII

Primul studiu de terapie genetică umană asupra tehnologiei vectorului capsidei AAVhu37 în hemofilia severă A - BAY 2599023 are o eligibilitate largă a pacientului și o expresie stabilă și susținută pe termen lung a FVIII

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Registrul World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Registrul World Federation of Hemophilia Gene Therapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

CEAS
AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani

AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani

Dr. Wolfgang A. Miesbach, dr

CEAS
Primele date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B: Eficacitatea și siguranța Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX variant; AMT-061) la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă tratată indiferent de neutralizarea pre-existentă anti-capsidă

Primele date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B: Eficacitatea și siguranța Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX variant; AMT-061) la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă tratată indiferent de neutralizarea pre-existentă anti-capsidă

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Urmărirea actualizată a studiului Alta, un studiu de fază 1/2 al Giroctocogenului Fitelparvovec (SB-525) Terapia genică la adulții cu hemofilie severă

Urmărirea actualizată a studiului Alta, un studiu de fază 1/2 al Giroctocogenului Fitelparvovec (SB-525) Terapia genică la adulții cu hemofilie severă

Barbara A. Konkle, MD

CEAS

Conferințe ISTH Briefings

Încercarea de faza I / II a SPK-8011: Expresie FVIII stabilă și durabilă pentru> 2 ani cu îmbunătățiri semnificative ale ABR în cohorte de doză inițială în urma transferului de gene FVIII mediat de AAV pentru hemofilia A

Încercarea de faza I / II a SPK-8011: Expresie FVIII stabilă și durabilă pentru> 2 ani cu îmbunătățiri semnificative ale ABR în cohorte de doză inițială în urma transferului de gene FVIII mediat de AAV pentru hemofilia A

Lindsey A. George, MD

CEAS
Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A

Rezultatele pe termen lung ale genomului vectorial și imunogenitatea transferului de gene AAV FVIII în hemofilie Un model de câine

Paul Batty, MBBS, doctorat

CEAS
O nouă terapie cu gene asociate cu virusul adeno (AAV) (FLT180a) atinge niveluri normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie severă B (HB) (studiu B-AMAZE)

O nouă terapie cu gene asociate cu virusul adeno (AAV) (FLT180a) atinge niveluri normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie severă B (HB) (studiu B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

CEAS
Frecvența, locația și natura inserțiilor vectoriale AAV după urmărirea pe termen lung a livrării transgenice FVIII într-o hemofilie Un model de câine

Frecvența, locația și natura inserțiilor vectoriale AAV după urmărirea pe termen lung a livrării transgenice FVIII într-o hemofilie Un model de câine

Paul Batty, MBBS, doctorat

CEAS

Conferințe WFH Briefings

Progrese recente în dezvoltarea AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pentru persoanele cu hemofilie severă sau moderat severă B

Progrese recente în dezvoltarea AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pentru persoanele cu hemofilie severă sau moderat severă B

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A

Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A

John PASI MB CHB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

CEAS

Conferințe ASGCT Conferințe

Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Steven W. Pipe, MD

CEAS
Folosirea aferezei pentru a elimina anticorpii AAV neutralizați la pacienții anterior excluse din terapia genică

Folosirea aferezei pentru a elimina anticorpii AAV neutralizați la pacienții anterior excluse din terapia genică
 

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

CEAS
Dezvoltarea unui vector clinic AAV3 candidat pentru terapia genică a hemofiliei B

Dezvoltarea unui vector clinic AAV3 candidat pentru terapia genică a hemofiliei B
 

Alok Srivastava, FRCP, FRCPA, FRCP

CEAS
Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV

Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV

Glenn F. Pierce, MD, doctorat

CEAS

Acoperire conferință de la Orlando

Acoperire conferință de la Orlando, cu interviuri cu experți despre cele mai recente progrese în terapia genică

CÂȘTIGĂ CREDITUL CME

Acoperire conferință - Live de la Orlando 2019

Actualizări recente privind testele clinice de terapie genică în hemofilie B
Datele de siguranță și eficiență pe termen lung din testele de terapie genică în hemofilie oferă optimism
Expresia pe termen lung a evenimentelor de transfer genic FVIII și de integrare vectorială a AAV în hemofilie
Abordări noi ale terapiei genice a hemofiliei în dezvoltarea preclinică
Anticorpi Preexistanti la AAV si consecinte pentru terapia genica a hemofiliei
Viitorul terapiei genice cu hemofilie
Pregătirea pentru aprobarea terapiei genice pentru hemofilie

Repere din atelierul al 15-lea NHF privind noile tehnologii și transferul de gene pentru hemofilie

Prezentat de: David Lillicrap, MD și Glenn F. Pierce, MD, doctorat
13-14 septembrie 2019 • Washington, DC

Imagine

Acoperire conferință de la ISTH 2019 la Melbourne

Acoperire conferință de la ISTH 2019 la Melbourne, care prezintă interviuri cu experți despre cele mai recente progrese în terapia genică.

CÂȘTIGĂ CREDITUL CME

Acoperire conferință - ISTH 2019 la Melbourne

Studiul ALTA: SB-525 Terapia genică la adulți cu hemofilie A
Prevalența anticorpilor AAV și implicații pentru terapia genică în hemofilie
Rezultatele testelor de terapie genică AMT-060 și AMT-061 la pacienții cu hemofilie B
Rezultatele inițiale ale studiului Alta Faza 1/2: Terapia genică SB-525 la adulți cu hemofilie A
Urmărire de un an a pacienților cu hemofilie B în urma transferului de gene SPK-9001
AMT-061 Transfer de gene la adulți cu hemofilie B: Rezultate timpurii ale unui studiu de faza 2b
Starea actuală a terapiei genice pentru hemofilie
FLT180a: Vectorul AAV de generație următoare pentru hemofilia B
Expresia stabilă a FIX: Rezultate actualizate ale testului de terapie genică AMT-060 la pacienții cu hemofilie B.
Lentiviral vector bazat pe factorul VIII și factorul IX, terapia genică în primate non-umane
Valoctocogene Roxaparvovec Terapia cu gene AAV pentru pacienții cu hemofilie A: noi rezultate
În căutarea terapiei genice pentru hemofilie

Persoană pe stradă - ISTH 2019 în Melbourne

Urmăriți ca participanți la Congresul ISTH 2019 din Melbourne, Australia, discutați despre reacțiile lor la sesiunea de terapie genică în hemofilie.

Produs Teatru - ISTH 2019 Melbourne

Urmărește cum Flora Peyvandi, MD, PhD și K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH anunță lansarea Terapiei genice în hemofilie: o ISTH Education Initiative

Posterior de anchetă de bază

Poster

Afiș prezentat la congresul ISTH 2019
Duminică, 7 iulie • 18:30 - 19:30
Abstract / Poster Poster: PB1724
Melbourne, Australia

La începutul anului 2019, ISTH a organizat un grup de experți de renume mondial din comunitatea globală de hemofilie pentru a dezvolta un sondaj pentru identificarea nevoilor educaționale nesatisfăcute specifice terapiei genice în hemofilie. Sondajul a fost distribuit online unei audiențe internaționale. Rezultatele au demonstrat că mulți au nevoie de mai multă educație asupra fundamentelor terapiei genice și de o mai bună înțelegere a terapiei genice ca abordare de tratament pentru hemofilia A și B.

 

Afișați poster

Foaie de parcurs educațională

Foaia de parcurs educativă a ISTH - Educația orientativă pentru viitor
Pregătirea pentru a răspunde la aceste întrebări critice


Imagine
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial