Repere de la cea de-a 64-a întâlnire și expoziție anuală ASH
Actualizări privind trei studii clinice în curs de desfășurare pe adulți cu hemofilie B severă
Eliminarea rapidă a vectorului în urma transferului genei FVIII mediat de AAV în studiul de fază I/II al SPK-8011 la persoanele cu hemofilie A
Repere de la cel de-al 30-lea Congres al ISTH
Elucidarea mecanismului din spatele discrepanței testului factor VIII derivat din AAV
Relația dintre FVIII produs de transgenă și ratele de sângerare la 2 ani după transferul genei cu Valoctocogene Roxaparvovec: Rezultate de la Gener8-1
Rezultatele B-LIEVE, un studiu de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică AAV FLT180a la pacienții cu hemofilie B
Îmbunătățiri ale calității vieții legate de sănătate la adulții cu hemofilie B severă sau moderat severă după ce au primit terapie genetică Etranacogene Dezaparvovec
Repere din a 25-a reuniune anuală ASGCT
Corecție hemostatică stabilă și calitate îmbunătățită a vieții legate de hemofilie: analiză finală din studiul pivot de fază 3 HOPE-B al Etranacogene Dezaparvovec
Livrarea LNP-urilor ARNm CRISPR/Cas9 pentru a repara o mică deleție a genei FVIII la șoarecii cu hemofilie A
O variantă a factorului VIII cu eliminarea locului de N-glicozilare la 2118 răspunsuri imune anti-FVIII reduse la șoarecii tratați cu hemofilie A tratați cu terapie genică
Promotorul Stabilin-2 modulează răspunsul imun la FVIII după livrarea vectorului lentiviral la șoarecii hemofili
Repere de la Congresul mondial WFH 2022
Utilizarea Registrului de terapie genetică a Federației Mondiale a Hemofiliei pentru urmărirea pe termen lung a pacienților cu hemofilie tratați cu terapie genică
Disponibil pentru credit CME!
Subiect: Terapia genică în hemofilie
Tipul de acreditare: AMA PRA Categoria 1 Credit (e)™
Data de lansare: 6 Iunie, 2022
Data expirării: 5 Iunie, 2023
Timpul estimat pentru finalizarea activității: 15 minute
Repere din al 15-lea Congres Anual al EAHAD
Selectarea dozei și designul studiului pentru B-LIEVE, un studiu clinic de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică FLT180A pentru pacienții cu hemofilie B
Eficacitatea și siguranța transferului de gene Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă: rezultate din analiza de doi ani GENER8-1
Steven W. Pipe, MD
Impactul transferului de gene Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă asupra calității vieții legate de sănătate
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Repere din cel de-al 16-lea workshop al NHF privind tehnologiile noi și transferul de gene pentru hemofilie
Repere de la cea de-a 63-a întâlnire anuală ASH
Relația dintre expresia endogenă, transgenă FVIII și evenimentele de sângerare după transferul genei Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă: o analiză post-hoc a studiului de fază 8 GENER1-3
Date de sângerare la nivelurile inițiale de expresie FIX la persoanele cu hemofilie B: o analiză folosind „Studiul de exprimare a factorilor”
Urmărirea a mai mult de 5 ani într-o cohortă de pacienți cu hemofilie B tratați cu terapie genetică cu virusul adeno-asociat Fidanacogene Elaparvovec
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Expresia factorului IX în intervalul normal previne sângerările spontane care necesită tratament după terapia genică FLT180a la pacienții cu hemofilie B severă: studiu de urmărire pe termen lung al programului B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Monitorizarea site-urilor de integrare a vectorilor în abordările de terapie genetică in vivo prin secvențierea locului de integrare-biopsie lichidă
Depășirea imunității preexistente anti-AAV pentru a obține un transfer genetic sigur și eficient în setările clinice.
dr. Giuseppe Ronzitti
Actualizare curentă a studiilor clinice privind terapia genică pentru hemofilie
Wolfgang Miesbach, MD
Eficacitatea și siguranța transferului genetic al virusului valoctocogen Roxaparvovec Adeno-asociate pentru hemofilia severă A: Rezultate din faza 3 Proces GENEr8-1
Dr. Margareth C. Ozelo
Raport de caz de siguranță hepatică din faza 3 Procesul de terapie genetică HOPE-B la adulți cu hemofilie B
Steven W. Pipe, MD
Eficacitatea și siguranța 52 săptămâni a Etranacogenului Dezaparvovec la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B
Steven W. Pipe, MD
Investigația rezultatelor timpurii după terapia genică virală adeno-asociată într-un model de hemofilie canină
David Lillicrap, MD, FRCPC
Rezultate clinice la adulți cu hemofilie B cu sau fără anticorpi neutralizanți pre-existenți la AAV5: date de 6 luni din faza 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Test de terapie genică
Dr. Wolfgang A. Miesbach, dr
Evoluția terapiei genice vectoriale AAV este în curs de desfășurare în hemofilie. Caracteristicile unice ale BAY 2599023 vor răspunde nevoilor remarcabile?
Steven W. Pipe, MD
Eficacitatea și siguranța Etranacogen Dezaparvovec la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă: primele date din faza 3 Speranța-B Procesul de terapie genică
Steven W. Pipe, MD
Caracterizarea persistenței vectorilor de virus adeno-asociați după o urmărire pe termen lung în modelul de hemofilie un câine
Paul Batty, MBBS, doctorat
Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani
Frank WG Leebeek, MD, dr
Urmărirea unei noi terapii genetice cu virus adeno-asociat (AAV) (FLT180a) Atingerea nivelurilor normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie B severă (HB) (studiu B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Primul studiu de terapie genetică umană asupra tehnologiei vectorului capsidei AAVhu37 în hemofilia severă A - BAY 2599023 are o eligibilitate largă a pacientului și o expresie stabilă și susținută pe termen lung a FVIII
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani
Dr. Wolfgang A. Miesbach, dr
Primele date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B: Eficacitatea și siguranța Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padova hFIX variant; AMT-061) la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă tratată indiferent de neutralizarea pre-existentă anti-capsidă
Steven W. Pipe, MD
Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b
Steven W. Pipe, MD
Urmărirea actualizată a studiului Alta, un studiu de fază 1/2 al Giroctocogenului Fitelparvovec (SB-525) Terapia genică la adulții cu hemofilie severă
Barbara A. Konkle, MD
Conferințe ISTH Briefings
Încercarea de faza I / II a SPK-8011: Expresie FVIII stabilă și durabilă pentru> 2 ani cu îmbunătățiri semnificative ale ABR în cohorte de doză inițială în urma transferului de gene FVIII mediat de AAV pentru hemofilia A
Lindsey A. George, MD
Rezultatele pe termen lung ale genomului vectorial și imunogenitatea transferului de gene AAV FVIII în hemofilie Un model de câine
Paul Batty, MBBS, doctorat
O nouă terapie cu gene asociate cu virusul adeno (AAV) (FLT180a) atinge niveluri normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie severă B (HB) (studiu B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frecvența, locația și natura inserțiilor vectoriale AAV după urmărirea pe termen lung a livrării transgenice FVIII într-o hemofilie Un model de câine
Paul Batty, MBBS, doctorat
Conferințe WFH Briefings
Progrese recente în dezvoltarea AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) pentru persoanele cu hemofilie severă sau moderat severă B
Steven W. Pipe, MD
Primul studiu uman de patru ani de urmărire a eficacității și siguranței terapeutice durabile: Terapia cu gene AAV cu valoctocogen Roxaparvovec pentru hemofilie severă A
John PASI MB CHB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Conferințe ASGCT Conferințe
Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII
Steven W. Pipe, MD
Folosirea aferezei pentru a elimina anticorpii AAV neutralizați la pacienții anterior excluse din terapia genică
Glenn F. Pierce, MD, doctorat
Dezvoltarea unui vector clinic AAV3 candidat pentru terapia genică a hemofiliei B
Alok Srivastava, FRCP, FRCPA, FRCP
Analiza integrării AAV după urmărirea pe termen lung în hemofilie Un câine dezvăluie consecințele genetice ale corecției genice mediate de AAV
Glenn F. Pierce, MD, doctorat
Acoperire conferință de la Orlando
Acoperire conferință de la Orlando, cu interviuri cu experți despre cele mai recente progrese în terapia genică
Acoperire conferință - Live de la Orlando 2019






