Selectarea dozei și designul studiului pentru B-LIEVE, un studiu clinic de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică FLT180A pentru pacienții cu hemofilie B
Repere din al 15-lea Congres Anual al EAHAD

Selectarea dozei și designul studiului pentru B-LIEVE, un studiu clinic de fază 1/2 de confirmare a dozei de terapie genetică FLT180A pentru pacienții cu hemofilie B

G.Tânăr1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Spitalul de copii din Los Angeles, Universitatea din California de Sud, Școala de Medicină Keck, Los Angeles, California, Statele Unite;2 Katharine Dormandy Centrul de Hemofilie și Tromboză, Spitalul Regal Liber;3 University College London, Marea Britanie;4 Freeline, Stevenage, Regatul Unit

Puncte cheie de date

Răspuns la doză B-AMAZE

Studiul B-LIEVE este un studiu de fază 1/2 al FLT180a fabricat comercial, conceput pentru a confirma o doză țintă pentru un studiu de fază 3. Doza inițială pentru B-LIEVE s-a bazat pe rezultatele studiului B-AMAZE, care a demonstrat că nivelurile de FIX în ziua 21 după perfuzie au fost foarte predictive pentru nivelurile de FIX în ziua 182 (săptămâna 26). Un Emax modelul doză-răspuns a indicat că o doză de 7.7 x 1011 vg/kg ar trebui să producă un nivel mediu de FIX de 67% din normal în ziua 21, corespunzător unui nivel mediu de FIX de 115% din normal în ziua 182.

Plan de dozare pentru proiectarea studiului B-LIEVE

Designul adaptiv al studiului pentru B-LIEVE include o doză inițială de FLT180a de 7.7 x 1011 vg/kg la 3 participanți. Doza inițială va fi ajustată în cohortele ulterioare de 3 participanți, fiecare în funcție de nivelurile FIX din ziua 21 din cohorta anterioară. Până la 9 participanți (3 cohorte) vor fi înscriși cu o perioadă de urmărire de 52 de săptămâni pentru a confirma o doză pentru un studiu de fază 3.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial