Dezvoltarea factorilor VIII de coagulare transgene care conferă o potență mai mare la terapii genice pentru hemofilie A prin reconstrucția secvenței ancestrale
Repere ale celei de-a 23-a reuniuni anuale a ASGCT

Dezvoltarea factorilor VIII de coagulare transgene care conferă o potență mai mare la terapii genice pentru hemofilie A prin reconstrucția secvenței ancestrale

Christopher Coyle1, Jasmine Anickat2, Alex Condra2, Luke Blackmon2, Philip M. Zakas3, H. Trent Spencer4, Eric A. Gaucher5, Christopher B. Doering4

1Program absolvent în farmacologie moleculară și sistematică, Laney Graduate School, Universitatea Emory, Atlanta, GA

2Departamentul de Biologie, Universitatea Emory, Atlanta, GA

3Terapia genică, Tulburări de sânge rare, Sanofi, SUA, Waltham, MA

4Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Universitatea Emory, Atlanta, GA

5Departamentul de Biologie, Universitatea de Stat din Georgia, Atlanta, GA

Puncte cheie de date

Pentru a crește expresia și durabilitatea proteinelor factorilor, cercetătorii de la Universitatea Emory, Universitatea de Stat din Georgia și Sanofi testează secvențe alternative de ADN pentru FVIII și FIX bazate pe variante evolutive ale acestor factori de coagulare. Acest proces, cunoscut sub numele de reconstrucția secvenței ancestrale, a fost utilizat pentru identificarea nodurilor de interes (cercuri roșii din diagrama din stânga) din arborele filogenetic pentru FVIII și aceste secvențe (tabelul din dreapta) sunt testate pentru exprimarea in vitro.

CONTINUT ASEMANATOR

Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial