Dezvoltarea factorilor VIII de coagulare transgene care conferă o potență mai mare la terapii genice pentru hemofilie A prin reconstrucția secvenței ancestrale

Repere ale celei de-a 23-a reuniuni anuale a ASGCT

Dezvoltarea factorilor VIII de coagulare transgene care conferă o potență mai mare la terapii genice pentru hemofilie A prin reconstrucția secvenței ancestrale

Christopher Coyle¹, Jasmine Anickat², Alex Condra², Luke Blackmon², Philip M. Zakas³, H. Trent Spencer⁴, Eric A. Gaucher⁵, Christopher B. Doering⁴

¹Program absolvent în farmacologie moleculară și sistematică, Laney Graduate School, Universitatea Emory, Atlanta, GA

²Departamentul de Biologie, Universitatea Emory, Atlanta, GA

³Terapia genică, Tulburări de sânge rare, Sanofi, SUA, Waltham, MA

⁴Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Universitatea Emory, Atlanta, GA

⁵Departamentul de Biologie, Universitatea de Stat din Georgia, Atlanta, GA

Puncte cheie de date

RECONSTRUCȚIE ANCESTRALĂ DE SECVENȚIE

Pentru a crește expresia și durabilitatea proteinelor factorilor, cercetătorii de la Universitatea Emory, Universitatea de Stat din Georgia și Sanofi testează secvențe alternative de ADN pentru FVIII și FIX bazate pe variante evolutive ale acestor factori de coagulare. Acest proces, cunoscut sub numele de reconstrucția secvenței ancestrale, a fost utilizat pentru identificarea nodurilor de interes (cercuri roșii din diagrama din stânga) din arborele filogenetic pentru FVIII și aceste secvențe (tabelul din dreapta) sunt testate pentru exprimarea in vitro.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

Ce cauti?

Tag-uri populare

Repere ale celei de-a 23-a reuniuni anuale a ASGCT

Dezvoltarea factorilor VIII de coagulare transgene care conferă o potență mai mare la terapii genice pentru hemofilie A prin reconstrucția secvenței ancestrale

Puncte cheie de date

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

O istorie a tratamentului cu hemofilie: terapie fără substituție a terapiei cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: o introducere în transferul genic al vectorului viral adeno-asociat

Cunoașterea terapiei genice: terminologie și concepte

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: preocupări comune în terapia cu gene

O istorie a tratamentului cu hemofilie: înlocuirea factorilor în terapia cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: alte strategii și ținte

Podcast-uri de terapie genică

Ce trebuie să ia în considerare acum centrele de tratament pentru hemofilie în pregătirea disponibilității anticipate a terapiei genice?

Interpretarea dozelor vectoriale în studiile clinice ale terapiei cu gene de hemofilie

Terapia genică a hemofiliei la pacienții cu istoric de inhibitori

Măsurarea în laborator a produselor de terapie cu gene de hemofilie / activitatea factorilor

Transferul de gene mediat de virusul adeno-asociat (AAV): De ce aceasta este strategia predominantă pentru terapia genică a hemofiliei?

Partea a 1-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Partea a 2-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Monitorizare pe termen lung în urma terapiei cu gene de hemofilie

Repere din atelierul al 15-lea NHF privind noile tehnologii și transferul de gene pentru hemofilie

Super utilizator

Despre Noi

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.