Romanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Repere de la cea de-a 25-a întâlnire anuală ASGCT
Livrarea LNP-urilor ARNm CRISPR/Cas9 pentru a repara o mică deleție a genei FVIII la șoarecii cu hemofilie A
Prezentat de: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Imunitate și imunoterapii, Seattle Children's Seattle, Washington, Statele Unite
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Institutul de Cercetare pentru Copii din Seattle, Seattle, Washington
2Departamentul de Pediatrie, Universitatea din Washington, Seattle, Washington
Puncte cheie de date
- LNP-urile ARNm vizează atât hepatocite, cât și LSEC
- LNP-urile Cas9 și sgRNA permit șoarecilor NSG HemA să recâștige activitatea FVIII endogenă a plasmei
Diverse formulări de ARNm de luciferază (Luc) încapsulate în nanoparticule lipidice (LNP) pe bază de MC3 au fost injectate intravenos în șoareci. Expresia luciferazei a fost detectată în principal în ficat, cea mai puternică expresie fiind arătată de formularea LNP 5. Colorarea imunocolorării hepatice a demonstrat că LNP-ul marcat cu Dil poate transfecta cu succes atât hepatocitele, cât și celulele endoteliale. in vivo.
LNP-urile ARNm Cas9 încapsulate și ARN cu un singur ghid (ARNsg) au fost livrate intravenos la șoareci cu hemofilie A imunodeficienți (NSG HA). Expresia stabilă a FVIII endogen timp de până la 4 săptămâni a fost confirmată prin testul aPTT și FVIII mutant editat a fost verificată prin secvențierea ADN și, respectiv, instrumentele de analiză CRISPR online.
CONTINUT ASEMANATOR
