Repere de la cea de-a 63-a întâlnire anuală ASH
Date de sângerare la nivelurile inițiale de expresie FIX la persoanele cu hemofilie B: o analiză folosind „Studiul de exprimare a factorilor”
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9și Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Facultatea de Sănătate și Asistență Socială, Universitatea din Chester, Chester, Regatul Unit
2HCD Economics, Daresbury, Regatul Unit
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universitatea din Washington, Centrul Washington pentru tulburări de sângerare, Seattle, WA
6Consorțiul European de Hemofilie, Bruxelles, Belgia
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlanda
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanda
9Departamentele de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI
CONTINUT ASEMANATOR
Webinarii interactive
Rezultate pe termen lung: durabilitate și siguranță
Prezentat de prof. Univ. Dr. Margareth C. Ozelo ...
Obstacole și oportunități
Prezentat de Frank WG Leebeek, MD, dr. ...
Sprijin pentru pacienți, consiliere și monitorizare a pacienților
Prezentat de Lindsey A. George, MD ...
Terapia genică pentru FVIII
Prezentat de K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Actualizare privind eficacitatea studiilor clinice
Prezentat de Guy Young, MD ...
Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie
Prezentat de Barbara A. Konkle, MD ...
Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: o introducere în transferul genic al vectorului viral adeno-asociat
Prezentat de Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: preocupări comune în terapia cu gene
Prezentat de Thierry VandenDriessche, dr. ...
Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: alte strategii și ținte
Prezentat de Glenn F. Pierce, MD, dr. ...
O istorie a tratamentului cu hemofilie: terapie fără substituție a terapiei cu gene
Prezentat de Steven W. Pipe, MD ...
Cunoașterea terapiei genice: terminologie și concepte
Prezentat de David Lillicrap, MD ...
Podcast-uri