Date de sângerare la nivelurile inițiale de expresie FIX la persoanele cu hemofilie B: o analiză folosind „Studiul de exprimare a factorilor”
Repere de la cea de-a 63-a întâlnire anuală ASH

Date de sângerare la nivelurile inițiale de expresie FIX la persoanele cu hemofilie B: o analiză folosind „Studiul de exprimare a factorilor”

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9și Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Facultatea de Sănătate și Asistență Socială, Universitatea din Chester, Chester, Regatul Unit
2HCD Economics, Daresbury, Regatul Unit
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Universitatea din Washington, Centrul Washington pentru tulburări de sângerare, Seattle, WA
6Consorțiul European de Hemofilie, Bruxelles, Belgia
7Trinity College Dublin, Dublin, Irlanda
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irlanda
9Departamentele de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI

Puncte cheie de date

Sângerări prezise într-un model liniar generalizat al nivelului de expresie a factorilor

Datele din două studii privind povara bolii (CHESS EU I-II și CHESS US/US+) au fost utilizate într-un model liniar generalizat (GLM), cu legătură log pentru a evalua asocierea dintre nivelurile de expresie ABR și FIX (FEL) la pacienții cu hemofilie. B. La toți pacienții incluși în analiză (N = 407), media FEL (SD) a fost de 9.95 UI/dL (10.5) și media ABR (SD) a fost de 2.4 sângerări/an (3.6). Sângerările prezise în funcție de FEL produse de model sunt prezentate mai sus. După ajustarea în funcție de vârstă, IMC și virusuri transmise prin sânge, ABR medie din model a scăzut cu 0.8 unități pentru fiecare creștere cu 1% a FEL (P <0.001).

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial