Romanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Repere de la cea de-a 25-a întâlnire anuală ASGCT
Corecție hemostatică stabilă și calitate îmbunătățită a vieții legate de hemofilie: analiză finală din studiul pivot de fază 3 HOPE-B al Etranacogene Dezaparvovec
Prezentat de: Steven W. Pipe, MD, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Michigan, Statele Unite
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Centrul Medical Universitar, Rotterdam, Olanda
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, NC
5Centrul pentru tulburări de sângerare și coagulare, Spitalul Universitar Careggi, Florența, Italia
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Regele Prusiei, PA
8Spitalul universitar Frankfurt, Frankfurt, Germania
Puncte cheie de date
Activitate FIX într-o etapă pentru pacienții moderat severi (N=10) și severi (N=44) cărora li s-a administrat etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) la o doză de 2x1013 gc/kg în studiul de fază 3 HOPE-B. Această analiză a inclus pacienți cu și fără anticorpi de neutralizare AAV5 (NAb).
Activitate FIX într-o singură stare la momentul inițial și la 18 luni după perfuzie pentru pacienții cu și fără NAb AAV5 preexistenți. Cu anticorpi a fost definit ca având un titru mai mare decât limita de detectare (LOD). Fără anticorpi a fost definit ca având un titru mai mic sau egal cu LOD.
Profilul de siguranță pentru etranacogene dezaparvovec la 18 luni a fost în concordanță cu datele prezentate anterior. Cele mai frecvente evenimente adverse legate de tratament (TRAE) care au apărut la mai mult de 10% dintre pacienți au fost creșterea ALT (17%), cefaleea (15%), boala asemănătoare gripei (13%) și reacțiile legate de perfuzie (13%). ).
CONTINUT ASEMANATOR
