Primul studiu de terapie genetică umană asupra tehnologiei vectorului capsidei AAVhu37 în hemofilia severă A - BAY 2599023 are o eligibilitate largă a pacientului și o expresie stabilă și susținută pe termen lung a FVIII

05 decembrie 2020

Repere din a 62-a reuniune anuală și expoziție ASH

Primul studiu de terapie genetică umană asupra tehnologiei vectorului capsidei AAVhu37 în hemofilia severă A - BAY 2599023 are o eligibilitate largă a pacientului și o expresie stabilă și susținută pe termen lung a FVIII

REZUMAT REZUMAT

Steven W. Pipe, MD¹, Francesca Ferrante, MD², Muriel Reis³, Sara Wiegmann⁴, Claudia Lange⁵, Manuela Braun⁵și Lisa A. Michaels⁶

¹Departamentele de Pediatrie și Patologie, Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI

²Bayer, Basel, Elveția

³Bayer, Sao Paulo, Brazilia

⁴Bayer, Wuppertal, Germania

⁵Bayer, Berlin, Germania

⁶Bayer, Whippany, NJ

Într-un studiu continuu de fază 1/2, deschis, de determinare a dozei, pacienții eligibili au fost înscriși secvențial în trei cohorte de doză (0.5, 1 și 2 x 1013 gc / kg) pentru a primi o singură perfuzie intravenoasă de BAY 2599023, cu minimum doi pacienți pe doză. Pacienții vor fi urmăriți în total 5 ani pentru a evalua siguranța și eficacitatea.

Această figură rezumă răspunsul FVIII (utilizând testul cromogen) pentru pacienții cărora li s-a administrat o singură perfuzie de BAY 2599023 până la limita de date din 26 octombrie 2020. Cei 6 pacienți dozați în cele 3 cohorte au prezentat o expresie FVIII dependentă de doză, susținută peste 40 –80 de săptămâni de urmărire.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

Ce cauti?

Tag-uri populare

Conferințe informative

Repere din a 62-a reuniune anuală și expoziție ASH

Primul studiu de terapie genetică umană asupra tehnologiei vectorului capsidei AAVhu37 în hemofilia severă A - BAY 2599023 are o eligibilitate largă a pacientului și o expresie stabilă și susținută pe termen lung a FVIII

Puncte cheie de date

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

O istorie a tratamentului cu hemofilie: terapie fără substituție a terapiei cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: o introducere în transferul genic al vectorului viral adeno-asociat

Cunoașterea terapiei genice: terminologie și concepte

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: preocupări comune în terapia cu gene

O istorie a tratamentului cu hemofilie: înlocuirea factorilor în terapia cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: alte strategii și ținte

Podcast-uri de terapie genică

Ce trebuie să ia în considerare acum centrele de tratament pentru hemofilie în pregătirea disponibilității anticipate a terapiei genice?

Interpretarea dozelor vectoriale în studiile clinice ale terapiei cu gene de hemofilie

Terapia genică a hemofiliei la pacienții cu istoric de inhibitori

Măsurarea în laborator a produselor de terapie cu gene de hemofilie / activitatea factorilor

Transferul de gene mediat de virusul adeno-asociat (AAV): De ce aceasta este strategia predominantă pentru terapia genică a hemofiliei?

Partea a 1-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Partea a 2-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Monitorizare pe termen lung în urma terapiei cu gene de hemofilie

Repere din atelierul al 15-lea NHF privind noile tehnologii și transferul de gene pentru hemofilie

Super utilizator

Despre Noi

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.