Repere din a 62-a reuniune anuală și expoziție ASH
Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, dr2, Dr. Giancarlo Castaman3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, dr7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, dr9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, dr11și Steven W. Pipe, MD12
1Departamentul de Medicină, Divizia de Hematologie / Oncologie, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Universitatea din California Davis, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florența, Italia
4Universitatea din Carolina de Nord la Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Divizia de hematologie, Universitatea din Carolina de Nord la Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Health & Science University, Portland, OR
7Centrul Medical al Universității Erasmus, Rotterdam, Olanda
8Centrul de hemofilie, Spitalul Universitar din Frankfurt, Frankfurt, Germania
9Universitatea de Sănătate și Știință din Oregon, Portland, OR
10Spitalul de Copii Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI