Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

05 decembrie 2020

Repere din a 62-a reuniune anuală și expoziție ASH

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

REZUMAT REZUMAT

Annette von Drygalski, MD, Pharm D¹, Adam Giermasz, MD, dr², Dr. Giancarlo Castaman³, Nigel S. Key, MD^4,5, Susan U. Lattimore, RN⁶, Frank WG Leebeek, MD, dr⁷, Wolfgang A. Miesbach, MD⁸, Michael Recht, MD, dr⁹, Esteban Gomez, MD¹⁰, Robert Gut, MD, dr¹¹și Steven W. Pipe, MD¹²

¹Departamentul de Medicină, Divizia de Hematologie / Oncologie, UC San Diego Health, San Diego, CA

²Universitatea din California Davis, Sacramento, CA

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florența, Italia

⁴Universitatea din Carolina de Nord la Chapel Hill, Chapel Hill, NC

⁵Divizia de hematologie, Universitatea din Carolina de Nord la Chapel Hill, Chapel Hill, NC

⁶Oregon Health & Science University, Portland, OR

⁷Centrul Medical al Universității Erasmus, Rotterdam, Olanda

⁸Centrul de hemofilie, Spitalul Universitar din Frankfurt, Frankfurt, Germania

⁹Universitatea de Sănătate și Știință din Oregon, Portland, OR

¹⁰Spitalul de Copii Phoenix, Phoenix, AZ

¹¹uniQure Inc, Lexington, MA

¹²Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI

Puncte cheie de date

AMT-061 FASE 2B PROIECTAREA STUDIULUI
FIXAȚI ACTIVITATEA SUSȚINUTĂ LA 2 ANI POST-INFUZIE

Studiul clinic de fază 2B pentru AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) a fost conceput ca un studiu deschis, cu un singur braț. O doză unică de AAV5-Padova hFIX a fost perfuzată la 3 participanți la o doză de 2x10¹³ gc / kg. Obiectivul principal a fost activitatea FIX la 6 săptămâni, iar durata urmăririi a fost de 5 ani. Anticorpii neutralizanți pre-existenți la AAV5 nu au fost un criteriu de excludere.

Obiectivul primar al activității FIX ≥ 5% la 6 săptămâni după perfuzie a fost atins la toți cei 3 participanți. Activitatea medie FIX la 2 ani a fost de 44.2%, iar activitatea FIX a fost stabilă de la anul 1 la anul 2. Peste 2 ani, 2 sau 3 participanți nu au avut sângerări sau au folosit concentrat FIX. Al treilea participant a avut 2 perfuzii de terapie de substituție FIX pentru 1 suspectat și 1 sângerare confirmată.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

Ce cauti?

Tag-uri populare

Conferințe informative

Repere din a 62-a reuniune anuală și expoziție ASH

Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b

Puncte cheie de date

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

O istorie a tratamentului cu hemofilie: terapie fără substituție a terapiei cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: o introducere în transferul genic al vectorului viral adeno-asociat

Cunoașterea terapiei genice: terminologie și concepte

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: preocupări comune în terapia cu gene

O istorie a tratamentului cu hemofilie: înlocuirea factorilor în terapia cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: alte strategii și ținte

Podcast-uri de terapie genică

Ce trebuie să ia în considerare acum centrele de tratament pentru hemofilie în pregătirea disponibilității anticipate a terapiei genice?

Interpretarea dozelor vectoriale în studiile clinice ale terapiei cu gene de hemofilie

Terapia genică a hemofiliei la pacienții cu istoric de inhibitori

Măsurarea în laborator a produselor de terapie cu gene de hemofilie / activitatea factorilor

Transferul de gene mediat de virusul adeno-asociat (AAV): De ce aceasta este strategia predominantă pentru terapia genică a hemofiliei?

Partea a 1-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Partea a 2-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Monitorizare pe termen lung în urma terapiei cu gene de hemofilie

Repere din atelierul al 15-lea NHF privind noile tehnologii și transferul de gene pentru hemofilie

Super utilizator

Despre Noi

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.