Dr. Wolfgang A. Miesbach, dr
Repere din Congresul ISTH 2021

Rezultate clinice la adulți cu hemofilie B cu sau fără anticorpi neutralizanți pre-existenți la AAV5: date de 6 luni din faza 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Test de terapie genică

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Cheia NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW Pipe8, Anchetatorii HOPE-B

1Centrul Medical al Universității Erasmus, Rotterdam, Olanda

2Spitalul universitar Frankfurt, Frankfurt, Germania

3Oregon Health & Science University, Portland, Statele Unite

Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, Statele Unite

5Centrul pentru tulburări de sângerare și coagulare, Spitalul Universitar Careggi, Florența, Italia

6uniQure BV, Amsterdam, Olanda

7uniQure Inc, Lexington, Statele Unite

8Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite

Puncte cheie de date

Activitatea FIX la pacienții cu și fără anticorpi neutralizanți AAV5

În studiul HOPE-B, 23 din 54 de participanți inițiali au avut titruri detectabile de anticorpi AAV5 (Nabs) detectabile la momentul inițial și a fost posibilă evaluarea rezultatelor pentru corelația dintre NAbs și activitatea FIX. Axa verticală este activitatea FIX observată la 6 luni a celor care au primit o doză completă de vector. Pacienții cu NAbs nedetectabile au fost trasați la 7 pe axa orizontală (pragul testului). Axa orizontală arată titrurile celorlalți participanți într-un interval de 7-700. A existat un participant care nu a răspuns care avea un titlu> 3200, care nu este inclus. După cum se arată în grafic, activitatea FIX a fost similară la participanții cu și fără NAbs preexistente la AAV5 până la un titru de 678.

Evenimente adverse din procesul HOPE-B
Acest tabel din studiul HOPE-B prezintă evenimente adverse după perfuzia transgenică la pacienții cu (n = 23) și fără (n = 31) anticorpi AAV5 neutralizabili (NAbs) detectabili la momentul inițial. Ca și în cazul nivelurilor de FIX, nu a existat nicio diferență evidentă în EA pentru pacienții cu și fără NAV AAV5.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit prin granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial