Rezultate clinice la adulți cu hemofilie B cu sau fără anticorpi neutralizanți pre-existenți la AAV5: date de 6 luni din faza 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Test de terapie genică

Repere din Congresul ISTH 2021

Rezultate clinice la adulți cu hemofilie B cu sau fără anticorpi neutralizanți pre-existenți la AAV5: date de 6 luni din faza 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B Test de terapie genică

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, Cheia NS⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, SW Pipe⁸, Anchetatorii HOPE-B

¹Centrul Medical al Universității Erasmus, Rotterdam, Olanda

²Spitalul universitar Frankfurt, Frankfurt, Germania

³Oregon Health & Science University, Portland, Statele Unite

Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, Statele Unite

⁵Centrul pentru tulburări de sângerare și coagulare, Spitalul Universitar Careggi, Florența, Italia

⁶uniQure BV, Amsterdam, Olanda

⁷uniQure Inc, Lexington, Statele Unite

⁸Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite

Puncte cheie de date

Activitatea FIX la pacienții cu și fără anticorpi neutralizanți AAV5
Evenimente adverse din procesul HOPE-B

Activitatea FIX la pacienții cu și fără anticorpi neutralizanți AAV5

În studiul HOPE-B, 23 din 54 de participanți inițiali au avut titruri detectabile de anticorpi AAV5 (Nabs) detectabile la momentul inițial și a fost posibilă evaluarea rezultatelor pentru corelația dintre NAbs și activitatea FIX. Axa verticală este activitatea FIX observată la 6 luni a celor care au primit o doză completă de vector. Pacienții cu NAbs nedetectabile au fost trasați la 7 pe axa orizontală (pragul testului). Axa orizontală arată titrurile celorlalți participanți într-un interval de 7-700. A existat un participant care nu a răspuns care avea un titlu> 3200, care nu este inclus. După cum se arată în grafic, activitatea FIX a fost similară la participanții cu și fără NAbs preexistente la AAV5 până la un titru de 678.

Acest tabel din studiul HOPE-B prezintă evenimente adverse după perfuzia transgenică la pacienții cu (n = 23) și fără (n = 31) anticorpi AAV5 neutralizabili (NAbs) detectabili la momentul inițial. Ca și în cazul nivelurilor de FIX, nu a existat nicio diferență evidentă în EA pentru pacienții cu și fără NAV AAV5.