Vizează endoteliul sinusoial
Repere din cel de-al 16-lea workshop al NHF privind tehnologiile noi și transferul de gene pentru hemofilie

Vizează endoteliul sinusoial

dr. Antonia Follenzi, dr
Universitatea din Piemonte Orientale
Novara, Italia

Puncte cheie de date

Promotorul pF8 conduce expresia GFP în LSEC-uri

Promotorul natural FVIII, pF8, conduce expresia GFP în celulele endoteliale sinusoidale hepatice (LSEC). Analiza imunofluorescenței ficatului la șoareci cu hemofilie A (HA) C57BL/6, la 1 și 6 luni după injectarea vectorului lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenilindol; GFP, proteină verde fluorescentă; Lyve-1, receptorul endotelial al vasului limfatic 1, un marker pentru LSEC)

Nivelul corectat de FVIII LV-pF8-FVIII la șoarecii B6/129-HA este dependent de Treg

Pentru a rezuma această serie de studii, imunosupresia cu reducerea minimă a celulelor Treg este optimă pentru a asigura toleranța imună mediată de ficat la expresia transgenei FIX. În NHPs, pretratamentul cu MMF și rapamicină, urmat de administrarea întârziată de rATG a fost capabil să ofere toleranță imună susținută, în timp ce rATG sau daclizumab administrat la momentul perfuziei cu vector nu au fost.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial