Terapia genică în hemofilie - Briefings de conferință

Rezumatul integrării AAV și implicații

Frederic D. Bushman, PhD

Urmărirea a mai mult de 5 ani într-o cohortă de pacienți cu hemofilie B tratați cu terapie genetică cu virusul adeno-asociat Fidanacogene Elaparvovec

Steven W. Pipe, MD

Relația dintre expresia endogenă, transgenă FVIII și evenimentele de sângerare după transferul genei Valoctocogene Roxaparvovec pentru hemofilia A severă: o analiză post-hoc a studiului de fază 8 GENER1-3

Steven W. Pipe, MD

Expresia factorului IX în intervalul normal previne sângerările spontane care necesită tratament după terapia genică FLT180a la pacienții cu hemofilie B severă: studiu de urmărire pe termen lung al programului B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Date de sângerare la nivelurile inițiale de expresie FIX la persoanele cu hemofilie B: o analiză folosind „Studiul de exprimare a factorilor”

Steven W. Pipe, MD

Monitorizarea site-urilor de integrare a vectorilor în abordările de terapie genetică in vivo prin secvențierea locului de integrare-biopsie lichidă

Daniela Cesana, dr

Vizează endoteliul sinusoial

Valder R. Arruda, MD, PhD

Depășirea imunității preexistente anti-AAV pentru a obține un transfer de gene sigur și eficient în medii clinice

dr. Giuseppe Ronzitti

Sunt de acord cu Termeni și condiții si Politica de Confidențialitate

Despre Noi

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial