Repere din al 15-lea Congres Anual al EAHAD
Analiza finală din studiul pivot de fază 3 de terapie genetică HOPE-B: eficacitatea stabilă la starea de echilibru și siguranța Etranacogene Dezaparvovec la adulți cu hemofilie B severă sau moderat severă
Wolfgang Miesbach1; Frank WGLeebeek2; Michael Recht3; Nigel S. Key4; Susan Lattimore3; Giancarlo Castaman5; Michael Coppens6; David Cooper7; Sergio Slawka7; Stephanie Verweij7; Robert Gut7; Ricardo Dolmetsch7; Yanyan Li8; Paul E. Monahan8; Steven W. Pipe9
Anchetatorii HOPE-B1; Spitalul universitar Frankfurt, Frankfurt, Germania2; Erasmus MC, Centrul Medical Universitar Rotterdam, Țările de Jos3; Universitatea de Sănătate și Știință din Oregon, Portland, OR, Statele Unite4; Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, NC, Statele Unite5; Centrul pentru tulburări de sângerare și coagulare, Spitalul Universitar Careggi, Florența, Italia6; Centrele Medicale ale Universității din Amsterdam, Universitatea din Amsterdam, Amsterdam, Țările de Jos7; uniQureBV, Amsterdam, Olanda/uniQure Inc. Lexington, MA, SUA8; CSL Behring, Regele Prusiei, PA, Statele Unite ale Americii9; Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI, Statele Unite