Steven W. Pipe, MD
Repere din Congresul ISTH 2021

Eficacitatea și siguranța 52 săptămâni a Etranacogenului Dezaparvovec la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B

SW Pipe1, FW Leebeek2, M. Recht3, Cheia NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Anchetatorii HOPE-B

1Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite

2Centrul Medical al Universității Erasmus, Rotterdam, Olanda

3Oregon Health & Science University, Portland, Statele Unite

4Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, Statele Unite

5Centrul pentru tulburări de sângerare și coagulare, Spitalul Universitar Careggi, Florența, Italia

6uniQure Inc, Lexington, Statele Unite

7uniQure BV, Amsterdam, Olanda

8Spitalul universitar Frankfurt, Frankfurt, Germania

Puncte cheie de date

Activitatea FIX peste 52 de săptămâni după perfuzie

Activitatea FIX medie și medie pentru toți participanții la studiul HOPE-B timp de 52 de săptămâni după administrarea cu 2 × 1013 gc / kg (N = 54). După tratament, activitatea FIX a crescut rapid la o medie de 39.0 UI / dl în săptămâna 26 și 41.5 UI / dl în săptămâna 52.

Evenimente adverse legate de tratament

Cele mai frecvente evenimente adverse legate de tratament (posibil legate sau asociate) cu o incidență ≥ 5% în populația de siguranță în perioada post-tratament. Au existat 408 evenimente adverse în rândul a 53 de participanți, dintre care 91 (dintre 39 de participanți) au fost considerați evenimente adverse legate de tratament (TRAE).

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive
Imagine

Please enable the javascript to submit this form

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.

SSL esențial