Romanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Repere din Congresul ISTH 2021
Eficacitatea și siguranța 52 săptămâni a Etranacogenului Dezaparvovec la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B
SW Pipe1, FW Leebeek2, M. Recht3, Cheia NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Anchetatorii HOPE-B
1Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite
2Centrul Medical al Universității Erasmus, Rotterdam, Olanda
3Oregon Health & Science University, Portland, Statele Unite
4Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, Statele Unite
5Centrul pentru tulburări de sângerare și coagulare, Spitalul Universitar Careggi, Florența, Italia
6uniQure Inc, Lexington, Statele Unite
7uniQure BV, Amsterdam, Olanda
8Spitalul universitar Frankfurt, Frankfurt, Germania
Puncte cheie de date
Activitatea FIX medie și medie pentru toți participanții la studiul HOPE-B timp de 52 de săptămâni după administrarea cu 2 × 1013 gc / kg (N = 54). După tratament, activitatea FIX a crescut rapid la o medie de 39.0 UI / dl în săptămâna 26 și 41.5 UI / dl în săptămâna 52.
Cele mai frecvente evenimente adverse legate de tratament (posibil legate sau asociate) cu o incidență ≥ 5% în populația de siguranță în perioada post-tratament. Au existat 408 evenimente adverse în rândul a 53 de participanți, dintre care 91 (dintre 39 de participanți) au fost considerați evenimente adverse legate de tratament (TRAE).
CONTINUT ASEMANATOR
