Repere din Congresul ISTH 2021
Eficacitatea și siguranța 52 săptămâni a Etranacogenului Dezaparvovec la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date din faza 3 Procesul de terapie genică HOPE-B
SW Pipe1, FW Leebeek2, M. Recht3, Cheia NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Anchetatorii HOPE-B
1Universitatea din Michigan, Ann Arbor, Statele Unite
2Centrul Medical al Universității Erasmus, Rotterdam, Olanda
3Oregon Health & Science University, Portland, Statele Unite
4Universitatea din Carolina de Nord, Chapel Hill, Statele Unite
5Centrul pentru tulburări de sângerare și coagulare, Spitalul Universitar Careggi, Florența, Italia
6uniQure Inc, Lexington, Statele Unite
7uniQure BV, Amsterdam, Olanda
8Spitalul universitar Frankfurt, Frankfurt, Germania
CONTINUT ASEMANATOR
Webinarii interactive
Rezultate pe termen lung: durabilitate și siguranță
Prezentat de prof. Univ. Dr. Margareth C. Ozelo ...
Obstacole și oportunități
Prezentat de Frank WG Leebeek, MD, dr. ...
Sprijin pentru pacienți, consiliere și monitorizare a pacienților
Prezentat de Lindsey A. George, MD ...
Terapia genică pentru FVIII
Prezentat de K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Actualizare privind eficacitatea studiilor clinice
Prezentat de Guy Young, MD ...
Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie
Prezentat de Barbara A. Konkle, MD ...
Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: o introducere în transferul genic al vectorului viral adeno-asociat
Prezentat de Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: preocupări comune în terapia cu gene
Prezentat de Thierry VandenDriessche, dr. ...
Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: alte strategii și ținte
Prezentat de Glenn F. Pierce, MD, dr. ...
O istorie a tratamentului cu hemofilie: terapie fără substituție a terapiei cu gene
Prezentat de Steven W. Pipe, MD ...
Cunoașterea terapiei genice: terminologie și concepte
Prezentat de David Lillicrap, MD ...
Podcast-uri