Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII
Repere ale celei de-a 23-a reuniuni anuale a ASGCT

Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Pipe Steven1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI

2Departamentul de hematologie al Universității, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Marea Britanie

3Departamentul de Medicină, Universitatea din Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Spitalul național de specialitate pentru tratamentul activ al bolilor hematologice, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basel, Elveția

Puncte cheie de date

Criterii de incluziune și schemă de dozare crescândă pentru faza 1/2 etichetă deschisă de securitate și dozare-studiu de constatare pentru vectorul de capsidă AAVhu37 în hemofila severă A. Doi pacienți au fost înscriși în cohorte 1, 2 și 3. Rezultate pentru primele 2 coorte au fost disponibile pentru această prezentare. (PTP, pacienți tratați anterior; ED, zile de expunere; GC, copii ale genelor)

Rezultatele activității FVIII pentru cei 2 pacienți din cohorta 1 au arătat o expresie susținută a FVIII la ambii pacienți timp de> 12 luni. La această doză cea mai mică, 1 pacient (panoul drept) a atins niveluri de FVIII semnificative din punct de vedere clinic, ceea ce a dus la o reducere a numărului de sângerare peste 12 luni de la 99 la 4.

Rezultatele activității FVIII pentru cei 2 pacienți din cohorta 2 au arătat o exprimare susținută a FVIII în timp de> 6 luni. La următoarea doză mai mare, ambii pacienți au atins niveluri clinice semnificative de FVIII; 1 pacient (panoul din dreapta) a fost hemoragic și fără tratament timp de 7 luni.

CONTINUT ASEMANATOR