Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Repere ale celei de-a 23-a reuniuni anuale a ASGCT

Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Pipe Steven¹, Charles RM Hay², John P. Sheehan³, Toșko Lissitchkov⁴, Elke Detering⁵, Silvia Ribeiro⁵, Konstantina Vanevski⁵

¹Universitatea din Michigan, Ann Arbor, MI

²Departamentul de hematologie al Universității, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Marea Britanie

³Departamentul de Medicină, Universitatea din Wisconsin – Madison, Madison, WI

⁴Spitalul național de specialitate pentru tratamentul activ al bolilor hematologice, Sofia, Bulgaria

⁵Bayer, Basel, Elveția

Puncte cheie de date

Criterii de incluziune și schemă de dozare crescândă pentru faza 1/2 etichetă deschisă de securitate și dozare-studiu de constatare pentru vectorul de capsidă AAVhu37 în hemofila severă A. Doi pacienți au fost înscriși în cohorte 1, 2 și 3. Rezultate pentru primele 2 coorte au fost disponibile pentru această prezentare. (PTP, pacienți tratați anterior; ED, zile de expunere; GC, copii ale genelor)

Rezultatele activității FVIII pentru cei 2 pacienți din cohorta 1 au arătat o expresie susținută a FVIII la ambii pacienți timp de> 12 luni. La această doză mai mică, 1 pacient (panoul din dreapta) a atins niveluri semnificative clinic de FVIII, rezultând o reducere a numărului de sângerări în decurs de 12 luni de la 99 la 4.

Rezultatele activității FVIII pentru cei 2 pacienți din cohorta 2 au arătat o expresie susținută a FVIII în> 6 luni. La următoarea doză mai mare, ambii pacienți au atins niveluri semnificative clinic de FVIII; Un pacient (panoul din dreapta) a fost sângerat și fără tratament timp de 1 luni.

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

Ce cauti?

Tag-uri populare

Repere ale celei de-a 23-a reuniuni anuale a ASGCT

Primul studiu la terapie genică umană a tehnologiei vectoriale AAVhu37 Capsid în hemofilia severă A: siguranța și rezultatele activității FVIII

Puncte cheie de date

CONTINUT ASEMANATOR

Webinarii interactive

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Aplicație la hemofilie

O istorie a tratamentului cu hemofilie: terapie fără substituție a terapiei cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: o introducere în transferul genic al vectorului viral adeno-asociat

Cunoașterea terapiei genice: terminologie și concepte

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: preocupări comune în terapia cu gene

O istorie a tratamentului cu hemofilie: înlocuirea factorilor în terapia cu gene

Terapia genică pentru tratamentul hemofiliei: alte strategii și ținte

Podcast-uri de terapie genică

Ce trebuie să ia în considerare acum centrele de tratament pentru hemofilie în pregătirea disponibilității anticipate a terapiei genice?

Interpretarea dozelor vectoriale în studiile clinice ale terapiei cu gene de hemofilie

Terapia genică a hemofiliei la pacienții cu istoric de inhibitori

Măsurarea în laborator a produselor de terapie cu gene de hemofilie / activitatea factorilor

Transferul de gene mediat de virusul adeno-asociat (AAV): De ce aceasta este strategia predominantă pentru terapia genică a hemofiliei?

Partea a 1-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Partea a 2-a: Imunitate preexistentă împotriva serotipurilor AAV și ce înseamnă pentru studiile clinice ale terapiei genice cu hemofilie

Monitorizare pe termen lung în urma terapiei cu gene de hemofilie

Repere din atelierul al 15-lea NHF privind noile tehnologii și transferul de gene pentru hemofilie

Super utilizator

Despre Noi

Sprijinit de granturi educaționale de la Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics și uniQure, Inc.