Ultimele ştiri
Acoperirea conferinței
Repere din Congresul virtual EAHAD 2021
Eficacitatea și siguranța Etranacogen Dezaparvovec la adulții cu hemofilie B severă sau moderată-severă: primele date din faza 3 Speranța-B Procesul de terapie genică
Steven W. Pipe, MD
Caracterizarea persistenței vectorilor de virus adeno-asociați după o urmărire pe termen lung în modelul de hemofilie un câine
Paul Batty, MBBS, doctorat
Etranacogen Dezaparvovec (varianta AAV5-Padova hFIX), un vector îmbunătățit pentru transferul de gene la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă: date de doi ani dintr-un proces de fază 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Terapia genică la adulți cu hemofilie B severă sau moderată-severă B confirmă expresia FIX stabilă și reduceri durabile ale sângerării și consumului de factor IX până la 5 ani
Frank WG Leebeek, MD, dr
Urmărirea unei noi terapii genetice cu virus adeno-asociat (AAV) (FLT180a) Atingerea nivelurilor normale de activitate FIX la pacienții cu hemofilie B severă (HB) (studiu B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath