Visando o endotélio sinusal
Destaques do 16º Workshop da NHF sobre Novas Tecnologias e Transferência de Genes para Hemofilia

Visando o endotélio sinusal

Antonia Follenzi, MD, PhD
Universidade de Piemonte Oriental
Novara, Itália

Pontos de dados principais

O promotor pF8 impulsiona a expressão GFP em LSECs

O promotor natural de FVIII, pF8, conduz a expressão de GFP em células endoteliais sinusoidais hepáticas (LSECs). Análise de imunofluorescência do fígado de camundongos C57BL/6 hemofilia A (HA), 1 e 6 meses após a injeção do vetor lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenilindol; GFP, proteína fluorescente verde; Lyve-1, receptor endotelial 1 do vaso linfático, um marcador para LSECs)

Nível de FVIII corrigido de LV-pF8-FVIII em camundongos B6/129-HA é dependente de Treg

Para resumir esta série de estudos, a imunossupressão com redução mínima nas células Treg é ideal para garantir a tolerância imunológica mediada pelo fígado à expressão do transgene FIX. Em NHPs, o pré-tratamento com MMF e rapamicina, seguido de administração tardia de rATG foi capaz de fornecer tolerância imunológica sustentada, enquanto rATG ou daclizumab administrados no momento da infusão do vetor não foi.

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