Avanços na terapia gênica para hemofilia

Consideracoes chave:
Avanços na terapia gênica para hemofilia

Gravado ao vivo como um simpósio satélite de sexta-feira antes da 62ª Reunião Anual e Exposição da ASH

Após o término de cada vídeo, role para baixo na página para abrir o próximo

Introduções

Apresentado por: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Terapia de genes é muito promissor para indivíduos com uma ampla variedade de condições, incluindo tipos de câncer, AIDS, diabetes, doenças cardíacas e hemofilia. Essa abordagem inovadora de tratamento altera os genes dentro das células do corpo para interromper a doença. 

A terapia gênica tenta substituir ou consertar genes mutantes e tornar as células doentes mais evidentes para o sistema imunológico. A hemofilia A e B são herdadas como parte de um padrão recessivo ligado ao X. A genética da hemofilia envolve genes encontrados no cromossomo X, e é necessário apenas um gene defeituoso para levar a esse distúrbio hemorrágico.

As terapias celulares e gênicas ainda estão em estudo, mas os resultados são promissores. Os ensaios clínicos mostraram sucesso, e a Food and Drug Administration (FDA) aprovou um tipo de terapia celular. Na nossa Considerações-chave: Avanços na terapia gênica para hemofilia liderado por Glenn F. Pierce, discutimos uma visão geral da doença, o estado atual da terapia genética e muito mais.