Utilizando a aférese para remover anticorpos AAV neutralizantes em pacientes excluídos anteriormente da terapia gênica
Destaques da 23ª Reunião Anual da ASGCT

ZUtilizando Aférese para Remover Anticorpos Neutralizantes de AAV em Pacientes Anteriormente Excluídos da Terapia Genética

Jonathan H. Foley1Erald Shehu1Allison Dane1Rose Sheridan1Rebecca Alade1Thorold Guy1Jenny McIntosh2Hattie Ollerton1Sophie Williams1Romuald Corbau1Helen Jones2Nathan Davies2Andrew Davenport2David Briggs3Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Reino Unido

2University College London, Londres, Reino Unido

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Reino Unido

Pontos de dados principais

Até 70% dos pacientes com hemofilia podem expressar anticorpos que impedem o tratamento com vetores de AAV para terapia genética. Este estudo mostra que a plasmaférese de dupla filtração (DFPP) pode ser usada para reduzir os títulos de anticorpos neutralizantes AAVS3 (NAb) para alinhar com os critérios de elegibilidade do estudo.

Resultados de pacientes com ou sem ciclos consecutivos de DFPP usando o ensaio de inibição da transdução de luciferase brilhante (BL-TIA). Os ciclos consecutivos foram mais eficazes do que os ciclos não consecutivos na redução dos títulos de Nab. A análise de regressão previu que 5 ciclos reduziriam o título inicial do AAVS3 NAb em 94%, o que permitiria o tratamento de 60% dos pacientes.

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