Usando o Registro de Terapia Gênica da Federação Mundial de Hemofilia para o Acompanhamento de Longo Prazo de Pacientes com Hemofilia Tratados com Terapia Gênica

Destaques do Congresso Mundial WFH 2022

Usando o Registro de Terapia Gênica da Federação Mundial de Hemofilia para o Acompanhamento de Longo Prazo de Pacientes com Hemofilia Tratados com Terapia Gênica

Apresentado por: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, EUA

Bárbara A. Konkle¹, Donna Caixão², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Afonso Iório⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonardo Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Universidade de Washington, Seattle, Estados Unidos
²Federação Mundial de Hemofilia, Montreal, Canadá
³Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia, Carrboro, Estados Unidos
⁴Hospital Infantil da Filadélfia, Filadélfia, Estados Unidos
⁵Departamento de Métodos, Evidências e Impacto de Pesquisa em Saúde, Universidade McMaster, Hamilton, Canadá
⁶Clínica Médica 2/Instituto de Medicina Transfusional Hospital Universitário Frankfurt, Alemanha
⁷Consórcio Europeu de Hemofilia, Bélgica
⁸Università degli Studi di Milano, Itália
⁹Departamentos de Pediatria e Patologia, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
¹⁰Rede Americana de Trombose e Hemostasia, Rochester, Estados Unidos
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., e Departamento de Métodos, Evidências e Impacto de Pesquisa em Saúde, Universidade McMaster, Washington, Distrito de Columbia
¹²Fundação Nacional de Hemofilia, Nova York, Estados Unidos
¹³Universidade do Witwatersrand, África do Sul

O registro de terapia gênica da WFH (GTR) é um registro prospectivo, observacional e longitudinal com o objetivo geral de coletar dados para todos os pacientes que recebem terapia gênica para hemofilia, tanto em ensaios clínicos quanto em fase pós-comercialização, se e quando aprovado. Esses são os objetivos primários e secundários do registro.

A fim de implementar o GTR, a WFH está alcançando os centros de tratamento de hemofilia individuais (HTCs), começando com aqueles envolvidos em ensaios clínicos de terapia genética de hemofilia. Os registros nacionais de hemofilia também serão solicitados a contribuir. A WFH também está trabalhando com a indústria para desenvolver um processo para obter dados de ensaios clínicos concluídos.