Usando o Registro de Terapia Gênica da Federação Mundial de Hemofilia para o Acompanhamento de Longo Prazo de Pacientes com Hemofilia Tratados com Terapia Gênica
Destaques do Congresso Mundial WFH 2022

Usando o Registro de Terapia Gênica da Federação Mundial de Hemofilia para o Acompanhamento de Longo Prazo de Pacientes com Hemofilia Tratados com Terapia Gênica

Apresentado por: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, EUA

Bárbara A. Konkle1, Donna Caixão2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Afonso Iório5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonardo Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Universidade de Washington, Seattle, Estados Unidos
2Federação Mundial de Hemofilia, Montreal, Canadá
3Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia, Carrboro, Estados Unidos
4Hospital Infantil da Filadélfia, Filadélfia, Estados Unidos
5Departamento de Métodos, Evidências e Impacto de Pesquisa em Saúde, Universidade McMaster, Hamilton, Canadá
6Clínica Médica 2/Instituto de Medicina Transfusional Hospital Universitário Frankfurt, Alemanha
7Consórcio Europeu de Hemofilia, Bélgica
8Università degli Studi di Milano, Itália
9Departamentos de Pediatria e Patologia, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos
10Rede Americana de Trombose e Hemostasia, Rochester, Estados Unidos
11Institutefor Policy Advancement Ltd., e Departamento de Métodos, Evidências e Impacto de Pesquisa em Saúde, Universidade McMaster, Washington, Distrito de Columbia
12Fundação Nacional de Hemofilia, Nova York, Estados Unidos
13Universidade do Witwatersrand, África do Sul

Pontos de dados principais

Implementação WFH GTR

O registro de terapia gênica da WFH (GTR) é um registro prospectivo, observacional e longitudinal com o objetivo geral de coletar dados para todos os pacientes que recebem terapia gênica para hemofilia, tanto em ensaios clínicos quanto em fase pós-comercialização, se e quando aprovado. Esses são os objetivos primários e secundários do registro.

Objetivos do WFH GTR

A fim de implementar o GTR, a WFH está alcançando os centros de tratamento de hemofilia individuais (HTCs), começando com aqueles envolvidos em ensaios clínicos de terapia genética de hemofilia. Os registros nacionais de hemofilia também serão solicitados a contribuir. A WFH também está trabalhando com a indústria para desenvolver um processo para obter dados de ensaios clínicos concluídos.

CONTEÚDO RELACIONADO

Webinars interativos
Imagem

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por bolsas educacionais da Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL essencial