Terapia gênica lentiviral para o fígado para hemofilia e outras
Destaques do 28º Congresso Anual ESGCT

Terapia gênica lentiviral para o fígado para hemofilia e outras

Alessio Cantore, PhD
Instituto San Raffaele Telethon de Terapia Genética
Universidade Vita-Salute San Raffaele
Milão, Itália

Pontos de dados principais

Vetor lentiviral (LV) para terapia gênica do fígado

A construção dos vetores lentivirais concebidos para terapia gênica dirigida ao fígado e usados ​​para empacotar os transgenes FIX ou FVIII humanos que foram infundidos em primatas não humanos a fim de transduzir hepatócitos com o construto vetor-transgene.

Atividade de fator de coagulação humana normal a supranormal em NHP

A expressão de hFIX e hFVIII em primatas não humanos infundidos com o vetor lentiviral contendo o transgene correspondente. O vetor-transgene LV-FIX foi infundido em doses de 2.5 x 10-9 TU / kg (n = 1) e 7.5 x 10-9 TU / kg (n = 3). A construção do vetor-transgene LV-FVIII foi infundida em doses de 1 x 10-9 TU / kg (n = 2) e 3 x 10-9 TU / kg (n = 3).

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