Superar a imunidade pré-existente anti-AAV para alcançar uma transferência segura e eficiente de genes em ambientes clínicos
Destaques do 28º Congresso Anual ESGCT

Superando a imunidade pré-existente do Anti-AAV para conseguir uma transferência segura e eficiente de genes em ambientes clínicos.

Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Pontos de dados principais

Superar a imunidade pré-existente anti-AAV para alcançar uma transferência segura e eficiente de genes em ambientes clínicos

(A) A eficácia da expressão do transgene usando vetores AAV pode ser reduzida devido à imunidade inata. (B) Neste estudo de prova de conceito envolvendo primatas não humanos com anticorpos anti-AAV, a imlifidase endopeptidada (IdeS) foi usada para determinar se a degradação de IgG circulante poderia melhorar a expressão mediada por AAV de hFIX.

Eficácia melhorada da terapia gênica em primatas não humanos soropositivos com IdeS

Em primatas não humanos tratados com AAV8 contendo FIX, a expressão de hFIX no plasma foi significativamente maior em um animal tratado com IdeS em comparação com um sem tratamento com IdeS. Esses resultados sugerem que a degradação sistêmica de IgG pode permitir a terapia gênica com vetores AAV em pacientes soropositivos com hemofilia, bem como a readministração em pacientes previamente tratados com diminuição da expressão do fator.

CONTEÚDO RELACIONADO

Webinars interativos
Imagem

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por bolsas educacionais da Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL essencial