Seleção de Dose e Desenho de Estudo para B-LIEVE, Um Ensaio Clínico de Confirmação de Dose Fase 1/2 da Terapia Gênica FLT180A para Pacientes com Hemofilia B
Destaques do 15º Congresso Anual da EAHAD

Seleção de Dose e Desenho de Estudo para B-LIEVE, Um Ensaio Clínico de Confirmação de Dose Fase 1/2 da Terapia Gênica FLT180A para Pacientes com Hemofilia B

G. Young1, P.Chowdary, 2,3, S. Barton4, Ao longo4

1Hospital Infantil de Los Angeles, Escola de Medicina Keck da Universidade do Sul da Califórnia, Los Angeles, Califórnia, Estados Unidos;2 Centro de Hemofilia e Trombose Katharine Dormandy, Royal Free Hospital;3 University College London, Reino Unido;4 Freeline, Stevenage, Reino Unido

Pontos de dados principais

Resposta à Dose B-AMAZE

O estudo B-LIEVE é um estudo de fase 1/2 do FLT180a fabricado comercialmente, projetado para confirmar uma dose alvo para um estudo de fase 3. A dose inicial de B-LIEVE foi baseada nos resultados do estudo B-AMAZE, que demonstrou que os níveis de FIX no dia 21 após a infusão foram altamente preditivos dos níveis de FIX no dia 182 (semana 26). Um Emax modelo dose-resposta indicou que uma dose de 7.7 x 1011 vg/kg deve produzir um nível médio de FIX de 67% do normal no dia 21, correspondendo a um nível médio de FIX de 115% do normal no dia 182.

Plano de dosagem para projeto de estudo B-LIEVE

O desenho de estudo adaptativo para B-LIEVE inclui uma dose inicial de FLT180a de 7.7 x 1011 vg/kg em 3 participantes. A dose inicial será ajustada em coortes subsequentes de 3 participantes, cada uma com base nos níveis FIX do Dia 21 na coorte anterior. Até 9 participantes (3 coortes) serão inscritos com um período de acompanhamento de 52 semanas para confirmar uma dose para um estudo de fase 3.

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