Acompanhamento de mais de 5 anos em uma coorte de pacientes com hemofilia B tratados com terapia gênica de vírus adeno-associado de Fidanacogene Elaparvovec
Destaques da 63ª Reunião Anual da ASH

Acompanhamento de mais de 5 anos em uma coorte de pacientes com hemofilia B tratados com terapia gênica de vírus adeno-associado de Fidanacogene Elaparvovec

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, e Jeremy Rupon, MD9

1Hospital Infantil da Filadélfia, Filadélfia, PA
2Centro de Medicina Avançada do Mississippi, Madison, MS
3Terapias Celulares e Moleculares, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Austrália
4Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, CA
5Perelman School of Medicine da Universidade da Pensilvânia, Filadélfia, PA
6Centro de Tratamento de Hemofilia, UC Davis, Sacramento, CA
7Universidade de Toronto, Hospital St. Michael, Toronto, Canadá
8Universidade de Columbia, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Reino Unido
11Pfizer Inc, Nova York, NY

Pontos de dados principais

FIX Atividade ao longo do tempo após a infusão de Fidanacogene Elaparvovec

Atividade FIX (a partir da data limite de dezembro de 2020) para os 15 participantes do ensaio clínico de fase 1/2 do fidanacogene elaparvovec que receberam uma dose de 5e11 vg/kg. A atividade de FIX foi determinada usando o ensaio de coagulação de um estágio baseado em Actin FSL do laboratório central. Os níveis médios de atividade de FIX permaneceram na faixa de gravidade leve da hemofilia: 22.8%, ano 1 (n = 15); 25.4%, ano 2 (n = 14); 22.9%, ano 3 (n = 14); 24.9%, ano 4 (n = 9); e 19.8%, ano 5 (n = 7).

ABR ao longo do tempo após a infusão de Fidanacogene Elaparvovec

PEATE para 14 dos 15 participantes da fase 1/2 que participaram do estudo de acompanhamento de longo prazo. Apenas 9 e 5 participantes atingiram os tempos de acompanhamento de 5 e 6 anos, respectivamente. Desde a infusão pré-vetor, o PEATE médio variou de 0.1 a 0.9 por ano ao longo do acompanhamento, e nenhum participante retomou a profilaxia FIX.

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