Resultados do B-LIEVE, um estudo de confirmação de dose de fase 1/2 da terapia genética FLT180a AAV em pacientes com hemofilia B
Destaques do 30º Congresso do ISTH

Resultados do B-LIEVE, um estudo de confirmação de dose de fase 1/2 da terapia genética FLT180a AAV em pacientes com hemofilia B

Apresentado por: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Califórnia, Estados Unidos

G. Jovem1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, EUA, Los Angeles, Califórnia, Estados Unidos
2Royal Free Hospital, Londres, Inglaterra, Reino Unido
3Freeline, Stevenage, Inglaterra, Reino Unido

 

Pontos de dados principais

Níveis CORRIGIDOS

Níveis de FIX para os primeiros 3 pacientes com hemofilia B dosados ​​com terapia genética FLT180a AAV no estudo de fase 1/2 B-LIEVE. Os valores FIX são de um ensaio de um estágio em um laboratório central; linha tracejada horizontal é o limite inferior da expressão FIX normal (50 IU/dL). A partir do corte de dados de 23 de maio de 2022, os níveis de FIX eram 93, 92 e 80 no dia 77, 56 e 36 do estudo para os pacientes 1, 2 e 3, respectivamente.

Níveis FIX e ALT Concomitantes

Níveis de FIX (vermelho) e ALT (amarelo) para os 3 pacientes que receberam FLT180a no estudo B-LIEVE. Três semanas após a infusão de FLT180a, os pacientes iniciaram um curso de redução gradual de corticosteroides orais e um curso curto de tacrolimo oral como profilaxia para minimizar as respostas imunes relacionadas ao vetor. As linhas pontilhadas verticais são infusões de FIX exógenas profiláticas recebidas nos dias após a infusão de FLT180a.

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