Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Destaques do Congresso ISTH 2021

Resultados clínicos em adultos com hemofilia B com e sem anticorpos neutralizantes pré-existentes para AAV5: Dados de 6 meses do ensaio de fase 3 com Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Chave NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Tubo SW8Investigadores HOPE-B

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Holanda

2Hospital Universitário de Frankfurt, Frankfurt, Alemanha

3Oregon Health & Science University, Portland, Estados Unidos

Universidade da Carolina do Norte, Chapel Hill, Estados Unidos

5Center for Bleeding Disorders and Coagulation, Careggi University Hospital, Florença, Itália

6uniQure BV, Amsterdã, Holanda

7uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

8Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

Pontos de dados principais

Atividade FIX em pacientes com e sem anticorpos neutralizantes de AAV5

No ensaio HOPE-B, 23 dos 54 participantes iniciais tinham títulos de anticorpos neutralizantes AAV5 (Nabs) detectáveis ​​no início do estudo, e foi possível avaliar os resultados para correlação entre NAbs e atividade de FIX. O eixo vertical é a atividade FIX observada de 6 meses daqueles que receberam uma dose completa do vetor. Pacientes com NAbs indetectáveis ​​foram plotados em 7 no eixo horizontal (o limite do ensaio). O eixo horizontal mostra os títulos dos outros participantes em um intervalo de 7 a 700. Houve um participante que não respondeu com um título> 3200, que não está incluído. Conforme mostrado no gráfico, a atividade FIX foi semelhante em participantes com e sem NAbs pré-existentes para AAV5 até um título de 678.

Eventos adversos do ensaio HOPE-B
Esta tabela do ensaio HOPE-B mostra os eventos adversos após a infusão do transgene para pacientes com (n = 23) e sem (n = 31) anticorpos neutralizantes de AAV5 (NAbs) detectáveis ​​no início do estudo. Tal como acontece com os níveis de FIX, não houve diferença óbvia nos AEs para pacientes com e sem AAV5 NAbs.

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