Steven W. Pipe, MD
Destaques do Congresso ISTH 2021

Relatório de caso de segurança do fígado do ensaio de fase 3 da terapia do gene HOPE-B em adultos com hemofilia B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Tubo SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Alemanha

2Barts Liver Centre, Queen Mary University of London, Londres, Reino Unido

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Holanda

4uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

5uniQure BV, Amsterdã, Holanda

6Universidade de Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

Pontos de dados principais

  • Homem branco não hispânico de 69 anos com hemofilia B moderadamente grave
  • 1980-Diagnosticado com HBV (+ ve para anti-HBs e anticorpos anti-HBc e anti-HBe)
  • 1983-Diagnosticado com hepatite não A / não N
  • 2003-Confirmado positivo para HCV quando teste disponível
  • 2015-Avaliado para terapia de erradicação de HCV, genótipo 1a, sem fibrose significativa (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Tratado com paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir e ribavirina; alcançar uma resposta virológica sustentada
  • História social notável para tabagismo anterior, consumo de álcool de 0-2 unidades / semana
  • História familiar notável para câncer

História médica relacionada ao fígado de um paciente com hemofilia B no estudo HOPE-B que apresentou carcinoma hepatocelular durante a participação no estudo. Seu histórico médico contém vários fatores de risco para o desenvolvimento de CHC, incluindo hepatite B e C, idade avançada e consumo de álcool.

Resumo das análises moleculares de HCC
No 1 ano após a infusão, uma ultrassonografia por protocolo revelou uma lesão hepática subcapsular. Esta tabela resume a análise do local de integração molecular subsequente e o sequenciamento do genoma completo feito no tecido tumoral ressecado, incluindo as descobertas esperadas se o HCC fosse dependente (coluna 1) ou independente da (coluna 2) integração de AAV. As descobertas reais das análises são mostradas na coluna 3.

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