Relação entre o FVIII Produzido por Transgene e as Taxas de Sangramento 2 Anos Após a Transferência do Gene com Valoctocogene Roxaparvovec: Resultados do Gener8-1
Destaques do 30º Congresso do ISTH

Relação entre o FVIII Produzido por Transgene e as Taxas de Sangramento 2 Anos Após a Transferência do Gene com Valoctocogene Roxaparvovec: Resultados do Gener8-1

Apresentado por: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Faculdade de Ciências da Saúde-Universidade de Witwatersrand e National Health Laboratory Service, Joanesburgo, África do Sul

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Tubo19

1University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service and Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Joanesburgo, Gauteng, África do Sul
2APHM, Departamento de Oncologia de Hematologia Pediátrica, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marselha, Provence-Alpes-Cote d'Azur, França
3Divisão de Hematologia, Departamento de Medicina Interna, Hospital Universitário Nacional de Taiwan, Taipei, Keelung, Taiwan (República da China)
4Divisão de Hematologia, Oncologia e Transplante de Medula Óssea do Hospital Infantil Nacional e Faculdade de Medicina da Universidade Estadual de Ohio, Columbus, Ohio, Estados Unidos
5Divisão de Hematologia/Oncologia, Departamento de Medicina, Universidade da Califórnia San Diego, San Diego, Califórnia, Estados Unidos
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research e Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
7Centro médico Sheba e Universidade de Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
8Centro de Hematologia, Imperial College London, Londres, Inglaterra, Reino Unido
9Universidade da Califórnia São Francisco, São Francisco, Califórnia, Estados Unidos
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londres, Inglaterra, Reino Unido
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital e University of Queensland, Brisbane, Queensland, Austrália
12Instituto de Hematologia Experimental e Medicina de Transfusão e Centro de Doenças Raras, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Alemanha
13Hemocentro UNICAMP, Departamento de Medicina Interna, Faculdade de Ciências Médicas, Universidade Estadual de Campinas, Campinas, São Paulo, Brasil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center e Fondazione Luigi Villa, and Department of Pathophysiology and Transplantation, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Italy
15Centro de Tratamento de Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, Califórnia, Estados Unidos
16Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Universidade de Oxford e Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, Inglaterra, Reino Unido
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Califórnia, Estados Unidos

19Departamentos de Pediatria e Patologia, Universidade de Michigan, Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos

Pontos de dados principais

Valoctocogene Roxaparvovec Resumo de Segurança para o Ano 2
Taxa de sangramento tratado/utilização de FVIII anualizada

Os resultados do estudo de fase 3 GENEr8-1 em pacientes com hemofilia A tratados com valoctocogene roxaparvovec mostram uma redução consistente nos sangramentos tratados/ano e na utilização anualizada de FVIII do ano 1 ao ano 2 em comparação com a linha de base. Os valores basais foram do período de coleta de dados prospectiva de 6 meses no estudo não intervencionista BMN 270-902.

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