Relação entre a expressão endógena de FVIII do transgene e eventos de sangramento após a transferência do gene Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: uma análise pós-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3
Destaques da 63ª Reunião Anual da ASH

Relação entre a expressão endógena de FVIII do transgene e eventos de sangramento após a transferência do gene Valoctocogene Roxaparvovec para hemofilia A grave: uma análise pós-hoc do ensaio de fase 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D. Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L. Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Chave de Nigel S18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Ala Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *e Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Departamento de Pediatria e Patologia, Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Departamento de Clínica Médica, Faculdade de Ciências Médicas, Universidade de Campinas, Campinas, Brasil
3Centro Nacional de Hemofilia e Instituto de Pesquisa de Trombose e Hemostasia Amalia Biron, Centro Médico Sheba, Tel Hashomer, Universidade de Tel Aviv, Tel Aviv, Israel
4Centro de Distúrbios de Sangramento e Coagulação, Centro Médico da Universidade de Minnesota, Minneapolis, MN
5Universidade de Queensland, Brisbane, QLD, Austrália
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Austrália
7Universidade da Califórnia São Francisco, São Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido
9Centro de Hematologia, Departamento de Medicina, Imperial College London, Londres, Reino Unido
10Centro de Tratamento de Hemofilia Ortopédica, Los Angeles, CA
11Departamento de Medicina Molecular, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Divisão de Hematologia, Departamento de Medicina Interna, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, Reino Unido
14Fundação do Serviço Nacional de Saúde dos Hospitais da Universidade de Oxford, Oxford, Reino Unido
15Instituto Nacional de Pesquisa em Saúde, Centro de Pesquisa Biomédica de Oxford, Oxford, Reino Unido
16Centro de Tratamento de Hemofilia, Hospital Infantil Nationwide e The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Centro de Hemofilia e Trombose, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, University of North Carolina em Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Departamento de Pediatria, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratório de Glicobiologia, Instituto Hirszfeld de Imunologia e Terapia Experimental, Wroclaw, Polônia
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Reino Unido
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Pontos de dados principais

Projeto de estudo de Fase 3 GENEr8-1

Os resultados do estudo de fase 3 GENEr8-1 foram analisados ​​quanto à relação entre a atividade do FVIII derivado do transgene e sangramentos. Do número total de participantes no estudo (N = 134), esta análise incluiu um subconjunto de pacientes que experimentaram ≥ 1 sangramento tratado no período pós-transição, que começou 1 mês após o final do período pós-profilaxia que se seguiu infusão de transgene.

ABR em participantes com sangramentos tratados pós-transição (n = 22)

Do total de 134 participantes no estudo GENEr8-1, 22 (16%) experimentaram pelo menos 1 sangramento tratado no período pós-transição. ABR é mostrado para esses participantes para a linha de base pré-infusão e o período de estudo pós-infusão e pós-profilaxia. Em relação à linha de base, 15 participantes tiveram uma diminuição no ABR, 2 tiveram um aumento no ABR <1 (setas pretas) e 5 tiveram um aumento no ABR> 1 (setas laranja).

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