Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII
Destaques da 23ª Reunião Anual da ASGCT

Primeiro estudo em terapia gênica em humanos da tecnologia do vetor do capsídeo AAVhu37 na hemofilia grave A: segurança e resultados da atividade do FVIII

Steven Pipe1Charles RM Hay2John P. Sheehan3Toshko Lissitchkov4Elke Detering5Silvia Ribeiro5Konstantina Vanevski5

1Universidade de Michigan, Ann Arbor, MI

2Departamento de Hematologia da Universidade, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Reino Unido

3Departamento de Medicina, Universidade de Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Hospital Nacional Especializado para Tratamento Ativo de Doenças Hematológicas, Sofia, Bulgária

5Bayer, Basileia, Suíça

Pontos de dados principais

Critérios de inclusão e regime de dosagem progressivo para o estudo de fase aberta de segurança e descoberta de dosagem para vetor de capsídeo AAVhu1 em hemófila grave A. Dois pacientes foram incluídos nas coortes 2, 37 e 1. Resultados das duas primeiras coortes estavam disponíveis para esta apresentação. (PTP, pacientes previamente tratados; ED, dias de exposição; GC, cópias de genes)

Os resultados da atividade do FVIII nos 2 pacientes da coorte 1 mostraram expressão sustentada do FVIII em ambos os pacientes por> 12 meses. Nesta dose mais baixa, 1 paciente (painel direito) alcançou níveis clinicamente significativos de FVIII, resultando em uma redução no número de sangramentos ao longo de 12 meses, de 99 para 4.

Os resultados da atividade do FVIII para os 2 pacientes da coorte 2 mostraram expressão sustentada do FVIII por> 6 meses. Nesta próxima dose mais alta, ambos os pacientes atingiram níveis clinicamente significativos de FVIII; 1 paciente (painel direito) está sem sangramento e sem tratamento há 7 meses.

CONTEÚDO RELACIONADO