Destaques do Congresso Virtual ISTH 2020
Ensaio de Fase I / II de SPK-8011: Expressão FVIII estável e durável por> 2 anos com melhorias significativas de ABR em coortes de dose inicial após transferência de gene FVIII mediada por AAV para hemofilia A
L. Jorge1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Ângula6, K. Alto6
1Hospital Infantil da Filadélfia, Filadélfia, Estados Unidos
2Perelman School of Medicine da University of Pennsylvania, Filadélfia, Estados Unidos
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estados Unidos
4Centro Médico e Centro de Hemofilia da Universidade de Pittsburgh da Pensilvânia Ocidental, Departamento de Medicina, Pittsburgh, Estados Unidos
5Centro de Medicina Avançada do Mississippi, Madison, Estados Unidos
6Spark Therapeutics, Filadélfia, Estados Unidos
L. Jorge1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Ângula6, K. Alto6
1Hospital Infantil da Filadélfia, Filadélfia, Estados Unidos
2Perelman School of Medicine da University of Pennsylvania, Filadélfia, Estados Unidos
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Estados Unidos
4Centro Médico e Centro de Hemofilia da Universidade de Pittsburgh da Pensilvânia Ocidental, Departamento de Medicina, Pittsburgh, Estados Unidos
5Centro de Medicina Avançada do Mississippi, Madison, Estados Unidos
6Spark Therapeutics, Filadélfia, Estados Unidos
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