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Terapia genética SPK-8016 mostra promessa precoce para hemofilia A grave

 

BioMarin Anuncia Resultados Positivos de Teste de Terapia Genética de Fase 3 em Adultos com Hemofilia A Grave; O estudo atendeu a todos os pontos finais de eficácia primários e secundários em um conjunto de dados de um ano

 

Roctavian, Hem A Gene Therapy, Sustains Drop in Bleeding Rates, Fase 3 Data Show

 

Terapia gênica não viral mostra-se promissora em modelos animais de hemofilia A