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A imunoadsorção permite a entrega repetida e bem sucedida de genes hepáticos mediados por rAAV5 em primatas não humanos

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Atividade terapêutica de hFIX alcançada após tratamento único com AAV5-hFIX em pacientes com hemofilia B e NHPs com NABs anti-AAV5 pré-existentes

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Science Translational Medicine (05/22/19) vol. 11, n ° 493 Milani, Michela; Andrea Andrea; Moalli, Federica; et al.

Avanços clínicos na terapia gênica Atualizações nos ensaios clínicos da terapia gênica na hemofilia

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O impacto da imunidade pré-existente na farmacodinâmica não clínica da terapia gênica baseada em AAV5

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