Ensaios de hemofilia no século XXI: definindo resultados importantes para os pacientes

Ensaios de hemofilia no século XXI: definindo resultados importantes para os pacientes

Pesquisa e Prática em Trombose e Hemostasia (Primavera de 2019) vol. 379, No. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

As últimas cinco décadas foram marcadas por um progresso significativo no tratamento da hemofilia, que se expandiu para incluir terapias de não substituição e a disponibilidade aproximada de terapia genética. Esses avanços, no entanto, justificam uma nova análise das medidas de resultado usadas para avaliar as terapias de substituição de fatores em estudos clínicos, a saber, o nível de atividade dos fatores e a taxa anual de sangramento. Esses parâmetros devem ser reconsiderados não apenas no contexto de novas estratégias de tratamento da hemofilia, mas também do ponto de vista de uma ênfase recente nas perspectivas dos pacientes relacionadas à sobrevivência, status funcional e qualidade de vida. Selecionar e medir os resultados importantes para o paciente, que geralmente são relatados pelo paciente, está se tornando uma etapa crítica no processo de ensaio clínico. A comunidade de pesquisa reconhece que os pacientes veem os problemas através de lentes diferentes dos clínicos, fabricantes e outras partes interessadas; valoriza sua visão sobre o design da pesquisa e sua participação real. O que importa para os pacientes são os resultados que abrangem todo o ciclo de atendimento: sobrevivência, status funcional e qualidade de vida.

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