Como discutir a terapia gênica para a hemofilia? Uma perspectiva do paciente e do médico

Como discutir a terapia gênica para a hemofilia? Uma perspectiva do paciente e do médico

Hemofilia (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Embora a terapia gênica possa revolucionar o tratamento de pessoas com hemofilia, reduzindo o risco de sangramento e reduzindo ou revogando a necessidade de administração de fatores exógenos, os pesquisadores dizem que é importante que médicos e pacientes tenham fontes de informações claras e confiáveis ​​para discutir os dois fatores. riscos e benefícios do tratamento. Pesquisas envolvendo terapia gênica mediada por vetores virais adeno-associados (AAV) mostraram melhora nos níveis de fatores endógenos por períodos prolongados, redução significativa nas taxas de sangramento anualizadas, menor uso de fatores exógenos e perfil de segurança positivo. No entanto, é importante que os médicos enfatizem que a pesquisa está em andamento e que ainda existem lacunas de evidências, como perfis de segurança de longo prazo. Além disso, os principais grupos de pacientes - incluindo crianças e adolescentes, aqueles com disfunção hepática ou renal e aqueles com histórico prévio de inibidores de fatores ou anticorpos AAV neutralizantes pré-existentes - poderiam ser excluídos sob os critérios de elegibilidade para estudos de terapia genética.

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