Portuguese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Destaques do 28º Congresso Anual ESGCT
Terapia gênica lentiviral para o fígado para hemofilia e outras
Alessio Cantore, PhD
Instituto San Raffaele Telethon de Terapia Genética
Universidade Vita-Salute San Raffaele
Milão, Itália
Pontos de dados principais
- Vetor lentiviral (LV) para terapia gênica do fígado
- Atividade de fator de coagulação humana normal a supranormal em NHP
A construção dos vetores lentivirais concebidos para terapia gênica dirigida ao fígado e usados para empacotar os transgenes FIX ou FVIII humanos que foram infundidos em primatas não humanos a fim de transduzir hepatócitos com o construto vetor-transgene.
A expressão de hFIX e hFVIII em primatas não humanos infundidos com o vetor lentiviral contendo o transgene correspondente. O vetor-transgene LV-FIX foi infundido em doses de 2.5 x 10-9 TU / kg (n = 1) e 7.5 x 10-9 TU / kg (n = 3). A construção do vetor-transgene LV-FVIII foi infundida em doses de 1 x 10-9 TU / kg (n = 2) e 3 x 10-9 TU / kg (n = 3).
CONTEÚDO RELACIONADO
Webinars interativos
Resultados de longo prazo: durabilidade e segurança
Apresentado pela Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Obstáculos e Oportunidades
Apresentado por Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Suporte ao paciente, aconselhamento e monitoramento do paciente
Apresentado por Lindsey A. George, MD ...
Terapia gênica para FVIII
Apresentado por K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Atualização sobre a eficácia dos ensaios clínicos
Apresentado por Guy Young, MD ...
Terapia gênica de vetores virais adeno-associados (AAV): aplicação à hemofilia
Apresentado por Barbara A. Konkle, MD ...
Terapia gênica para tratamento de hemofilia: uma introdução à transferência de genes de vetores virais adeno-associados
Apresentado por Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapia gênica para tratamento de hemofilia: preocupações comuns em terapia gênica
Apresentado por Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapia gênica para o tratamento da hemofilia: outras estratégias e metas
Apresentado por Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Uma história do tratamento da hemofilia: terapia de não substituição à terapia gênica
Apresentado por Steven W. Pipe, MD ...
Conhecendo a terapia gênica: terminologia e conceitos
Apresentado por David Lillicrap, MD ...
Podcasts
