Um modelo de cão com hemofilia A foi usado para avaliar as alterações que afetam o fígado e os fatores que afetam a expressão do FVIII após a terapia gênica AAV. Cinco cães machos foram tratados com uma única infusão de AAV5-HLP-cFVIII em doses de 6.8e13–2e14 genomas de vetor / kg. A expressão de FVIII foi observada para os 2 cães tratados com construtos otimizados para códons (JA2013 e K2015), que foi mantida em seis meses (co-cFVIII-SQ = 6.8% e co-cFVIII-V3 = 4.3%) com normalização do todo tempo de coagulação do sangue (WBCT).