David Lillicrap, MD, FRCPC
Destaques do Congresso ISTH 2021

Investigação de resultados iniciais após terapia gênica viral adenoassociada em um modelo de hemofilia canina

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lilicrap1

1Departamento de Patologia e Medicina Molecular, Queen's University, Kingston, Canadá

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Estados Unidos

3Kingston Health Sciences, Kingston, Canadá

4Animal Care Services, Queen's University, Kingston, Canadá

Pontos de dados principais

Os pontos de dados

Um modelo de cão com hemofilia A foi usado para avaliar as alterações que afetam o fígado e os fatores que afetam a expressão do FVIII após a terapia gênica AAV. Cinco cães machos foram tratados com uma única infusão de AAV5-HLP-cFVIII em doses de 6.8e13–2e14 genomas de vetor / kg. A expressão de FVIII foi observada para os 2 cães tratados com construtos otimizados para códons (JA2013 e K2015), que foi mantida em seis meses (co-cFVIII-SQ = 6.8% e co-cFVIII-V3 = 4.3%) com normalização do todo tempo de coagulação do sangue (WBCT).

Ponto de dados 2
Como visto neste gráfico, o cão tratado com co-cFVIII-V3 (K2015) desenvolveu dois episódios de transaminite, uma elevação pós-biópsia leve no dia 84 e uma segunda elevação maior no dia 116, pouco antes da segunda biópsia. A ultrassonografia e as biópsias hepáticas usadas para investigar esses episódios não demonstraram histopatologia hepática significativa subjacente.

CONTEÚDO RELACIONADO

Webinars interativos
Imagem

Please enable the javascript to submit this form

Apoiado por bolsas educacionais da Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics e uniQure, Inc.

SSL essencial