Acompanhamento atualizado do estudo Alta, um estudo de fase 1/2 da terapia gênica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) em adultos com hemofilia grave

Acompanhamento atualizado do estudo Alta, um estudo de fase 1/2 da terapia gênica Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) em adultos com hemofilia grave
Destaques da 62ª Reunião Anual e Exposição da ASH

Acompanhamento atualizado do Estudo Alta, um estudo de fase 1/2 da terapia gênica de Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) em adultos com hemofilia A grave

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 e Didier Rouy, MD, PhD11

1Universidade da Califórnia, São Francisco, CA

2Universidade de Washington, Seattle, WA

3Universidade de Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

4UAMS no Hospital Infantil de Arkansas, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6Faculdade de Medicina Miller da Universidade de Miami, Miami, FL

7Universidade da Califórnia Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, Nova York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Pontos de dados principais

DESIGN DE ESTUDO

O estudo de fase 1/2 para SB-525 foi um escalonamento de dose, desenho de coorte de 4 doses, com 2 participantes em cada uma das doses mais baixas e 5 participantes na dose mais alta, 3 x 1013 vg / kg. A duração do acompanhamento varia de 1 a 3 anos após a infusão, exceto para 1 participante na coorte 3 (1 x 1013 vg / kg) que interromperam prematuramente o estudo (perda de acompanhamento).

ALT ELEVATION IN COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

As elevações de ALT foram o evento adverso mais comum, ocorrendo em 5 dos 11 participantes e 4 dos 5 participantes na dose mais alta na coorte 4. Esses 4 participantes foram tratados com esteróides por períodos que variam de 6 a 16 semanas. Uma segunda elevação de ALT foi observada em 3 desses 4 participantes.

EFICÁCIA PARA COORTE 4

Atividade do FVIII usando o ensaio cromogênico para os 5 participantes na coorte 4, a coorte de dose mais alta. O acompanhamento pós-infusão varia de 52 a 82 semanas. Para as semanas 9-52, a atividade mediana do FVIII foi de 56.9% e a média foi de 70.4% (conforme determinado para 4 de 5 participantes da coorte de 4 com avaliação em 52 semanas).

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